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J-GLOBAL ID：200902268875808030   整理番号：09A1216959

CFTRポテンシエーター,VX-770によるin vitroでのCF気道上皮細胞の救済

Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770

著者 (21件)： VAN GOOR Fredrick (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  HADIDA Sabine (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  GROOTENHUIS Peter D.J. (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  BURTON Bill (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  CAO Dong (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  NEUBERGER Tim (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  TURNBULL Amanda (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  SINGH Ashvani (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  JOUBRAN John (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  HAZLEWOOD Anna (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  ZHOU Jinglan (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  MCCARTNEY Jason (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  ARUMUGAM Vijayalaksmi (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  DECKER Caroline (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  YANG Jennifer (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  YOUNG Chris (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA) ,  OLSON Eric R. (Vertex Pharmaceuticals Inc., MA) ,  WINE Jeffery J. (Stanford Univ., CA) ,  FRIZZELL Raymond A. (Univ. Pittsburgh School of Medicine, PA) ,  ASHLOCK Melissa (Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., MD) ,  NEGULESCU Paul (Vertex Pharmaceuticals Inc., CA)
資料名： Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  (Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America)
巻： 106  号： 44  ページ： 18825-18830  発行年： 2009年11月03日 
JST資料番号： D0387A  ISSN： 0027-8424  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 嚢胞性線維症(CF)は,CF膜貫通コンダクタンスレギュレーター(CFTR)をコードする遺伝子の変異により生じる致死的な遺伝的疾患である。現在,CFTRに標的化する承認された治療方法は無い。CFの治療に対し臨床開発中の経口利用が可能なCFTRポテンシエーター,VX-770のin vitroでの薬理を検討した。組み換え細胞において,VX-770は,F508delプロセッシング変異体およびG551Dゲート化変異体の両方のCFTRチャンネル開放確率を増加した。CFTR機能を回復または増加する薬理学的化合物は,ヒトCF気道で上皮細胞機能を救済する。

シソーラス用語： 塩素チャネル ,  *嚢胞性線維症 ,  上皮細胞 ,  薬理学 ,  突然変異体 ,  ヒト ,  遺伝的変異 ,  *嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 ,  *気管支上皮細胞 ,  イオン輸送 ,  輸送 ,  生体輸送 ,  膜貫通タンパク質 ,  生体内イオン輸送
準シソーラス用語： 遺伝子変異 ,  *CFTR ,  *気道上皮細胞

分類 (3件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  消化器の基礎医学  (GH01020E) ,  呼吸器の基礎医学  (GI01020H)

タイトルに関連する用語 (4件)： CFTR ,  VX ,  CF ,  気道上皮細胞