RNA/ENAジストロフィン(AO85)は安全に投与され,Duchenne筋ジストロフィー患者におけるジストロフィンエキソン45スキッピングを誘導することが示された  初めての臨床試験

TAKESHIMA Yasuhiro; LEE Tomoko; SHIMOMURA Hideki; TANAKA Yasuhiko; AWANO Hiroyuki; NISHIDA Atsushi; OJIMA Isao; MINAMI Satoshi; NAKAGAWA Akio; IIJIMA Kazumoto; MATSUO Masafumi

文献

J-GLOBAL ID：201702266510018473 整理番号：17A0285661

RNA/ENAジストロフィン(AO85)は安全に投与され,Duchenne筋ジストロフィー患者におけるジストロフィンエキソン45スキッピングを誘導することが示された初めての臨床試験

RNA/ENA chimera antisense oligonucleotide (AO85) was safely administered and shown to induce dystrophin exon 45 skipping in Duchenne muscular dystrophy patient: the first clinical study

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資料名：
巻： 61st(Web) ページ： ROMBUNNO.Thu(5)-O37-6 (WEB ONLY) 発行年： 2016年
JST資料番号： L1204A 資料種別：会議録 (C)
記事区分：短報発行国：日本 (JPN) 言語：英語 (EN)

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核酸一般 , 蛋白質・ペプチド一般 , 神経系の疾患 , 運動器系の疾患 , 遺伝子の構造と化学

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RNA/ENAジストロフィン(AO85)は安全に投与され,Duchenne筋ジストロフィー患者におけるジストロフィンエキソン45スキッピングを誘導することが示された 初めての臨床試験

RNA/ENAジストロフィン(AO85)は安全に投与され,Duchenne筋ジストロフィー患者におけるジストロフィンエキソン45スキッピングを誘導することが示された初めての臨床試験