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J-GLOBAL ID：201902215925567066 整理番号：19A2123771

ホスメタパントテン酸補充療法(Fort)無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験:パントテン酸キナーゼ関連神経変性患者における新規一次有効性転帰の研究設計と開発方法論【JST・京大機械翻訳】

The FOsmetpantotenate Replacement Therapy (FORT) randomized, double-blind, Placebo-controlled pivotal trial: Study design and development methodology of a novel primary efficacy outcome in patients with pantothenate kinase-associated neurodegeneration

著者 (9件)：

Klopstock Thomas

(Department of Neurology, Friedrich-Baur-Institute, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Munich, Germany)

Klopstock Thomas

(German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Munich, Germany)

Klopstock Thomas

(Munich Cluster for Systems Neurology (SyNergy), Munich, Germany)

Escolar Maria L

(Department of Pediatrics, School of Medicine, University of Pittsburgh, Pittsburgh, PA, USA)

Marshall Randall D

(Formerly of Research & Development, Retrophin, Inc., San Diego, CA, USA)

Perez-Duenas Belen

(Department of Child Neurology, Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelona, Spain)

Tuller Sarah

(Formerly of Research & Development, Retrophin, Inc., San Diego, CA, USA)

Videnovic Aleksandar

(Department of Neurology, Massachusetts General Hospital and Harvard Medical School, Boston, MA, USA)

Greblikas Feriandas

(Research & Development, Retrophin, Inc., San Diego, CA, USA)

資料名：

Clinical Trials (Clinical Trials)

巻： 16 号： 4 ページ： 410-418 発行年： 2019年
JST資料番号： W5192A ISSN： 1740-7745 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：原著論文発行国：アメリカ合衆国 (USA) 言語：英語 (EN)

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