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J-GLOBAL ID：202302215094512841   整理番号：23A0591775

脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子・核酸治療(成人例を中心に)

Gene- and nucleic acid-based therapeutics for spinal muscular atrophy

著者 (1件)： 田中章景 (横浜市立大学大学院医学研究科神経内科学・脳卒中医学)
資料名： 神経治療学(Web)  (Neurological Therapeutics (Web))
巻： 39  号： 4  ページ： 526-529(J-STAGE)  発行年： 2022年 
JST資料番号： U0830A  ISSN： 2189-7824  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 解説  発行国： 日本 (JPN)  言語： 日本語 (JA)

抄録/ポイント： 脊髄性筋萎縮症(SMA)は,SMN1遺伝子の欠失・変異による...

シソーラス用語： ヒト ,...
準シソーラス用語： アピテグロマブ ,...

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著者キーワード (10件)： 脊髄性筋萎縮症 ,  ナスナーゼン ,  リスジプラム ,  Onasemnogene abeparvovec ,  バイオマーカー ,  脊髄性筋萎縮症 ,  ナスナーゼン ,  リスジプラム ,  Onasemnogene abeparvovec ,  バイオマーカー

分類 (2件)： 神経系疾患の治療一般  (GN05010N) ,  運動器系疾患の治療一般  (GG05010S)

物質索引 (1件)： リスジプラム

引用文献 (21件)：

• 1) Lefebvre S, Bürglen L, Reboullet S et al : Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell 80 : 155-165, 1995
• 2) D'Amico A, Mercuri E, Tiziano FD et al : Spinal muscular atrophy. Orphanet J Rare Dis 6 : 71, 2011
• 3) Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P et al : Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology 83 : 810-817, 2014
• 4) Ramdas S, Servais L : New treatments in spinal muscular atrophy : an overview of currently available data. Expert Opin Pharmacother 21 : 307-315, 2020
• 5) Swoboda KJ : Romancing the spliceosome to fight spinal muscular atrophy. N Engl J Med 371 : 1752-1754, 2014

タイトルに関連する用語 (6件)： 脊髄性筋萎縮症 ,  SMA ,  遺伝子 ,  核酸 ,  治療 ,  成人