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J-GLOBAL ID：200902265207332416   整理番号：09A0833847

シンポジウム:神経筋障害の臨床病理的所見-新たな展望 デュシェーヌ筋ジストロフィーのエキソンスキッピング治療

Exon-skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy

著者 (2件)： NAKAMURA Akinori (National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP), Tokyo, JPN) ,  TAKEDA Shin’ichi (National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP), Tokyo, JPN)
資料名： Neuropathology  (Neuropathology)
巻： 29  号： 4  ページ： 494-501  発行年： 2009年08月 
JST資料番号： W0751A  ISSN： 0919-6544  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： オーストラリア (AUS)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： デュシェーヌ筋ジストロフィー(DMD)のエキソンスキッピング...

シソーラス用語： ヒト ,...
準シソーラス用語： 筋線維鞘 ,...

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分類 (1件)： 神経の臨床医学一般  (GN01030H)

引用文献 (47件)：

• HOFFMAN, EP. Dystrophin : the protein products of the Duchenne muscular dystrophy locus. Cell. 1987, 51, 919-928
• YOSHIMURA, M. AAV vector-mediated microdystrophin expression in a relatively small percentage of mdx myofibers improved the mdx phenotype. Mol Ther. 2004, 10, 821-828
• IKEMOTO, M. Autologous transplantation of SM/C-2.6 (+) satellite cells transduced with micro-dystrophin CS1 cDNA by lentiviral vector into mdx mice. Mol Ther. 2007, 15, 2178-2185
• DEZAWA, M. Bone marrow stromal cells generate muscle cells and repair muscle degeneration. Science. 2005, 309, 314-317
• WELCH, EM. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007, 447, 87-91

タイトルに関連する用語 (8件)： シンポジウム ,  神経筋障害 ,  臨床病理 ,  所見 ,  展望 ,  デュシェーヌ筋ジストロフィー ,  エキソンスキッピング ,  治療