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J-GLOBAL ID:200902275034766690   整理番号:09A0835904

トリプレット反復RNA上に隔離された蛋白質の押しのけによるRNA優占の反転

Reversal of RNA Dominance by Displacement of Protein Sequestered on Triplet Repeat RNA
著者 (7件):
資料名:
巻: 325  号: 5938  ページ: 336-339  発行年: 2009年07月17日 
JST資料番号: E0078A  ISSN: 0036-8075  CODEN: SCIEA  資料種別: 逐次刊行物 (A)
記事区分: 原著論文  発行国: アメリカ合衆国 (USA)  言語: 英語 (EN)
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伸長CUG反復(CUGexp)の発現によって引き起こされる筋緊張症の治療を目指して,モルホリノアンチセンスオリゴヌクレオチドCAG25による毒性RNAの中和を,トランスジェニックマウスモデルで調べた。CAG25はCUGexpに結合し,CUGexp結合蛋白質muscleblind-like1(MBNL1)との相互作用を阻止した。CAG25はCUGexpRNAの核巣に散在し,この毒性RNAの傷害を抑えた。これらの結果は,CAG25が有害なRNA-蛋白質相互作用を阻害することを示し,筋緊張症の治療に有用であると考えられた。
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分類 (2件):
分類
JSTが定めた文献の分類名称とコードです
遺伝子操作  ,  先天性疾患・奇形一般 

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