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J-GLOBAL ID：200902279752470789   整理番号：09A1169870

RNAi治療:2年ぶりの更新

RNAi THERAPEUTICS: A TWO-YEAR UPDATE

著者 (1件)： PERKEL Jeffrey M.
資料名： Science  (Science)
巻： 326  号： 5951  ページ： 454-456  発行年： 2009年10月16日 
JST資料番号： E0078A  ISSN： 0036-8075  CODEN： SCIEA  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 解説  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： RNAiの分野で2年はものすごく長い。2007年に最初のsiRNA薬のフェーズ3トライアルが不完全に終了して後,問題点が改善され,最初のmiRNAを用いた臨床試験が行われている。何人もの専門家がRNAi治療はスーパードラッグになる可能性を認めているが,最大の問題はその標的部位へのデリバリーである。鼻腔を通じて投与された修飾siRNAによるRSVウイルス抑制(フェーズ2),先天性爪肥厚症へのsiRNAの直接投与(フェーズ1b)などの着実な進歩のほか,マウスの加齢性網膜色素変性症に対する,VEGFを標的にしたsiRNAを直接硝子体腔に注入する治療モデルなどは大きな将来性を感じさせる。しかし,siRNAの効果の特異性に関して,TLR3を通した2本鎖RNAによる免疫反応の誘導かもしれないという示唆があるのも事実である。一本鎖RNAを利用することを含め,細胞内へ効率的にRNAを導入する新技術が望まれている。

シソーラス用語： 先天性疾患 ,  皮膚病 ,  *RNA干渉 ,  siRNA ,  臨床試験 ,  網膜色素変性症 ,  VEGF ,  硝子体 ,  Toll様受容体 ,  RNA【核酸】 ,  *治療法
準シソーラス用語： 先天性爪肥厚症 ,  TLR3 ,  一本鎖RNA

分類 (2件)： 生物学的機能  (EB04020F) ,  治療学一般  (GC03011J)

タイトルに関連する用語 (2件)： RNAi治療 ,  更新