特許

J-GLOBAL ID：200903007304684445

短縮型ジストロフィン

発明者： 武田 伸一
出願人/特許権者： 科学技術振興事業団 ,  国立精神・神経センター総長
代理人 (1件)： 佐伯 憲生
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願平10-142134
公開番号（公開出願番号）：特開平11-318467
出願日： 1998年05月08日
公開日（公表日）： 1999年11月24日
要約：

【要約】 (修正有)【課題】 本発明は、ジストロフィン遺伝子の骨格筋に対する遺伝子導入法を確立することにある。【解決手段】 本発明は、ジストロフィン遺伝子のヒンジ1、ヒンジ4及びロッド・ドメインのロッドリピート構造を少なくとも1個有し、4.5kb以下の長さである塩基配列、又はその塩基配列にハイブリダイズし得る塩基配列を有する筋ジストロフィー症の治療用の遺伝子、これらの遺伝子からなる筋ジストロフィーの治療剤、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター又はレンチウイルスベクターからなる筋ジストロフィーの遺伝子治療用の遺伝子導入媒体、前記の遺伝子を含有してなるアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、レンチウイルスベクター、又は、アデノウイルスベクター、並びに、当該アデノウイルスからなる筋ジストロフィーの治療剤に関する。

請求項（抜粋）：

ジストロフィン遺伝子のヒンジ1、ヒンジ4及びロッド・ドメインのロッドリピート構造を少なくとも1個有し、4.5kb以下の長さである塩基配列、又はその塩基配列にハイブリダイズし得る塩基配列を有する筋ジストロフィーの治療用の遺伝子。

IPC (2件)：

C12N 15/09 ZNA ,  A61K 48/00 ADS

FI (2件)：

C12N 15/00 ZNA A ,  A61K 48/00 ADS