SRタンパク質の結合に対する干渉とRNA二次構造に対する干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：渡邉潤三
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2008-507577
公開番号（公開出願番号）：特表2008-538500
出願日： 2006年04月21日
公開日（公表日）： 2008年10月30日
要約：

本発明は、mRNA前駆体のエクソンをスキップし、そこから産生されるmRNAから上記エクソンを排除するためのオリゴヌクレオチドの製造方法を提供する。さらに、SRタンパク質の結合および/またはmRNA二次構造のいずれかまたは両方を改変してスプライシング過程に干渉する方法、ならびに上記オリゴヌクレオチドおよび上記方法を用いた疾病の治療方法も提供する。また、mRNA前駆体中の複数のエクソンのスキッピングを誘導するための医薬組成物、方法および手段も提供する。

請求項（抜粋）：

オリゴヌクレオチドの製造方法であって、エクソンに対応するRNAの中からSR(Ser-Arg)タンパク質の(推定)結合部位を決定し、そして該RNAに相補的であり、且つ少なくとも一部が該(推定)結合部位と重なることを特徴とするオリゴヌクレオチドを製造することを包含する方法。

IPC (3件)：

C12N 15/09 , A61K 48/00 , A61P 21/04

FI (3件)：

C12N15/00 A , A61K48/00 , A61P21/04

Fターム (6件)：

4B024AA01 , 4B024CA11 , 4B024HA17 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA942

引用文献：

審査官引用 (5件)

Development of an antisense-mediated exon skipping therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
J. Gene Med., 2003, Vol. 5, p. 518-527
Hum. Mol. Genet., 2001, Vol. 10, No. 15, p. 1547-1554

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