特許

J-GLOBAL ID：200903044891591600

嚢胞性線維症の治療方法および治療用医薬組成物

発明者： チェン,セン・ヒン ,  ファン,シャオナ・リー ,  ホップ,ヘンリィ ,  スミス,アラン・エドワード ,  ウェルシュ,マイケル・ジェイ
出願人/特許権者： ジェンザイム・コーポレイション ,  ユニバーシティ・オブ・アイオワ・リサーチ・ファウンデーション
代理人 (1件)： 青山 葆 (外1名)
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願平6-506613
公開番号（公開出願番号）：特表平8-500596
出願日： 1993年08月26日
公開日（公表日）： 1996年01月23日
要約：

【要約】突然変異嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子(CFTR)を含有する細胞中でCFTR機能を発生させるための方法が記載されている。突然変異CFTRを含有する細胞におけるCFTR機能を発生させるための方法は、通常は野生型CFTRが正常に機能する細胞位置で突然変異CFTRが機能性イオンチャンネルを生じるかまたはイオン輸送を媒介するほどに、通常は野生型CFTRが機能する細胞位置で突然変異CFTRのレベルを増加させる薬物と該細胞とを接触させることを含む。嚢胞性線維症の治療方法は、前記薬物を患者に投与することを含む。記載されている別の態様は、治療組成物および包装薬物を含む。

請求項（抜粋）：

突然変異嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子を含有する細胞において嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子機能を発生させる方法であって、 通常は野生型嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子が機能する細胞位置で突然変異嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子が機能性イオンチャンネルを生じるかまたはイオン輸送を媒介するほどに、通常は野生型嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子が機能する細胞位置で突然変異嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子のレベルを増加させる薬物と該細胞とを接触させることを特徴とする嚢胞性線維症膜内外コンダクタンス調節因子機能を発生させる方法。

IPC (5件)：

A61K 45/00 AED ,  A61K 31/19 ,  C12N 5/10 ,  C12N 15/09 ,  C07K 14/47

FI (2件)：

C12N 15/00 A ,  C12N 5/00 A