エキソンスキッピングを誘発する為の手段及び方法

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：松井光夫
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2009-510471
公開番号（公開出願番号）：特表2009-537129
出願日： 2007年05月18日
公開日（公表日）： 2009年10月29日
要約：

本発明において、エキソン内部AONを用いてエキソンスキッピングを最適化するための手段及び方法が提供される。我々は、スキッピング効率が、エキソン内の推定上のスプライシング調節配列(ESE)を標的とすることにより改善されることを示す。そのような二重標的化は特に、本発明の前には効率的なスキッピングを得ることが困難であったエキソンについて特に有用でありうる。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

成熟mRNAのエキソン含有前駆体を産生する細胞において、該mRNAからエキソンが排除される効率が増加されうるかどうかを決定する方法であって、該細胞に、該エキソンのエキソン内部部分とハイブリダイズすることができる第1のアンチセンスオリゴヌクレオチド(AON)を与えること、及び、該エキソンの他のエキソン内部部分とハイブリダイズすることができる第2のAONを該細胞に与えたときに、該効率が増加されるかどうかを決定することを含む上記方法。

IPC (13件)：

C12N 15/09 , C12Q 1/02 , C12Q 1/68 , C12N 5/10 , C12N 1/15 , C12N 1/19 , C12N 1/21 , A61K 31/708 , A61K 48/00 , A61P 35/00 , A61P 7/04 , A61P 5/14 , A61P 21/04

FI (13件)：

C12N15/00 A , C12Q1/02 , C12Q1/68 A , C12N5/00 A , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P35/00 , A61P7/04 , A61P5/14 , A61P21/04

Fターム (65件)：

4B024AA01 , 4B024AA11 , 4B024CA04 , 4B024CA05 , 4B024CA06 , 4B024CA09 , 4B024CA10 , 4B024CA11 , 4B024CA12 , 4B024DA02 , 4B024EA02 , 4B024FA06 , 4B024GA11 , 4B024GA18 , 4B024HA08 , 4B024HA09 , 4B024HA12 , 4B024HA14 , 4B024HA17 , 4B063QA01 , 4B063QA18 , 4B063QQ52 , 4B063QQ53 , 4B063QR08 , 4B063QR32 , 4B063QR35 , 4B063QR36 , 4B063QR42 , 4B063QR56 , 4B063QR62 , 4B063QR63 , 4B063QR66 , 4B063QR69 , 4B063QR77 , 4B063QR82 , 4B063QS12 , 4B063QS16 , 4B063QS25 , 4B063QS34 , 4B063QS36 , 4B063QX02 , 4B065AA93X , 4B065AB01 , 4B065AC14 , 4B065AC20 , 4B065BA01 , 4B065BA24 , 4B065CA44 , 4B065CA46 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA532 , 4C084ZA942 , 4C084ZB262 , 4C084ZC062 , 4C086AA01 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA53 , 4C086ZA94 , 4C086ZB26 , 4C086ZC06

引用文献：

審査官引用 (2件)

OLIGONUCLEOTIDES, 200512, Vol.15, No.4, P.284-297
Neuromuscular Disorders, 200210, Vol.12, SUPPL 1, P.S71-S77

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