特許

J-GLOBAL ID：200903067474098080

パーキンソン病のインビボ遺伝子治療

発明者： イェンス・トルネ ,  カール・ローゼンブラット ,  ラッシュ・ヴァールベルク
出願人/特許権者： エヌエスジーン・アクティーゼルスカブ
代理人 (3件)： 田中 光雄 ,  元山 忠行 ,  冨田 憲史
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2006-536086
公開番号（公開出願番号）：特表2007-509109
出願日： 2004年10月20日
公開日（公表日）： 2007年04月12日
要約：

本発明は、遺伝子治療、特にパーキンソン病の治療のための生物活性ニュールツリンを送達するためのインビボ遺伝子治療の方法および組成物に関する。別の態様においては、本発明は、シグナルペプチドとニュールツリンとの間の機能的プロ領域なしに成熟またはN末端切断ニュールツリンに連結した哺乳類シグナルペプチドを含んで成るウイルス発現構成物に関する。これらのウイルス発現構成物は、インビボ遺伝子治療における生物活性ニュールツリンの効率的な分泌に必要である。本発明は、増大した量のニュールツリンを産生することが可能な哺乳類細胞のほか、これらの細胞の生物活性ニュールツリンの組換え産生および治療的使用のための使用にも関する。

請求項（抜粋）：

パーキンソン病を治療する方法であって、それを必要とする個体の中枢神経系に治療有効量のウイルス発現ベクターを投与することを含み、ここで該ベクターが操作可能に連結されたポリペプチドの発現を誘導することが可能なプロモーター配列を含み、該ポリペプチドが、プロNTN、成熟NTN、N末端切断成熟NTN、およびかかるNTNの配列変種からなる群から選択される哺乳類細胞、およびヒト、マウス、またはラットのニュールツリン(NTN)において機能することが可能なシグナルペプチドを含んでなる、方法。

IPC (20件)：

A61K 48/00 ,  A61K 35/76 ,  A61K 38/00 ,  A61P 25/16 ,  A61K 9/48 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/02 ,  A61P 25/28 ,  A61P 25/14 ,  A61P 21/00 ,  A61P 27/02 ,  A61P 27/06 ,  A61K 35/12 ,  A61L 27/00 ,  C12N 15/09 ,  C12N 5/10 ,  C12P 21/02 ,  C12N 5/06 ,  C12N 11/02 ,  A01K 67/027

FI (20件)：

A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K37/02 ,  A61P25/16 ,  A61K9/48 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/28 ,  A61P25/14 ,  A61P21/00 ,  A61P27/02 ,  A61P27/06 ,  A61K35/12 ,  A61L27/00 Z ,  C12N15/00 A ,  C12N5/00 B ,  C12P21/02 C ,  C12N5/00 E ,  C12N11/02 ,  A01K67/027

Fターム (92件)：

4B024AA01 ,  4B024AA20 ,  4B024BA21 ,  4B024BA80 ,  4B024CA03 ,  4B024CA20 ,  4B024DA02 ,  4B024DA03 ,  4B024EA02 ,  4B024EA04 ,  4B024FA02 ,  4B024FA18 ,  4B024FA20 ,  4B024GA11 ,  4B024GA13 ,  4B024GA18 ,  4B024HA17 ,  4B024HA20 ,  4B033NA16 ,  4B033NA45 ,  4B033NB11 ,  4B033NB62 ,  4B033ND12 ,  4B033NF06 ,  4B064AG01 ,  4B064AG02 ,  4B064CA10 ,  4B064CA19 ,  4B064CC01 ,  4B064CC24 ,  4B064DA01 ,  4B064DA13 ,  4B065AA90X ,  4B065AA91X ,  4B065AA91Y ,  4B065AA93X ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065AC14 ,  4B065AC20 ,  4B065BA02 ,  4B065BA05 ,  4B065BA24 ,  4B065BA30 ,  4B065CA24 ,  4B065CA43 ,  4B065CA44 ,  4B065CA46 ,  4C076AA53 ,  4C076CC01 ,  4C076FF34 ,  4C076FF68 ,  4C081AB00 ,  4C081AB11 ,  4C081CD34 ,  4C084AA02 ,  4C084BA01 ,  4C084BA08 ,  4C084BA21 ,  4C084BA23 ,  4C084BA44 ,  4C084CA18 ,  4C084CA23 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA011 ,  4C084ZA012 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA022 ,  4C084ZA081 ,  4C084ZA082 ,  4C084ZA161 ,  4C084ZA162 ,  4C084ZA201 ,  4C084ZA202 ,  4C084ZA331 ,  4C084ZA332 ,  4C084ZA941 ,  4C084ZA942 ,  4C087AA02 ,  4C087AA03 ,  4C087BB63 ,  4C087BC83 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA01 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA08 ,  4C087ZA16 ,  4C087ZA20 ,  4C087ZA33 ,  4C087ZA94