特許

J-GLOBAL ID：200903076853876790

遺伝子輸送システム

発明者： ロイ クリスヘンド ,  マオ ハイ-クアン ,  トロング トーマス ,  オーガスト トーマス ,  レオング カム ダブリュ.
出願人/特許権者： ザ ジョーンズ ホプキンス ユニバーシティー
代理人 (1件)： 清水 初志 (外1名)
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願平10-505407
公開番号（公開出願番号）：特表2000-514440
出願日： 1997年07月09日
公開日（公表日）： 2000年10月31日
要約：

【要約】遺伝子輸送システムが、酵素によって分解可能なカチオンポリマーと、表面に付着した結合部分または標的リガンドを選択的に有する、核酸(DNAまたはRNA)のナノスフィアとによって作出される。この輸送システムは、コアセルベーションの簡便な方法によって作出することができる。標的リガンドは、ナノスフィアに直接付着させるか、結合部分によって付着させることができる。結合デザインによって、抗体、細胞接着分子、ホルモン、およびその他の細胞特異的なリガンドなど、どのような分子でも、ナノスフィアの表面に付着させることができる。

請求項（抜粋）：

1.カチオンポリマーおよびポリアニオンを含む、細胞に遺伝子を輸送するための3μmよりも小さい固形のナノスフィアであって、ポリアニオンが核酸を含み、カチオンポリマーがポリリシンではないナノスフィア。 2.カチオンポリマーが糖類である、請求項1記載のナノスフィア。 3.カチオンポリマーがキトサンである、請求項2記載の固形のナノスフィア。 4.ナノスフィアが、5%(w/w)よりも多量の核酸を含む、請求項1記載のナノスフィア。 5.ナノスフィアが、20%(w/w)よりも多量の核酸を含む、請求項1記載のナノスフィア。 6.核酸が2〜20kbの遺伝子を含む、請求項1記載のナノスフィア。 7.特異的な標的細胞に遺伝子を輸送するために、固形のナノスフィアを形成する方法であって、核酸とポリリシンではないカチオンポリマーとのコアセルベーションによって3μmよりも小さいナノスフィアを形成する段階を含む方法。 8.カチオンポリマーが糖類である、請求項7記載の方法。 9.硫酸ナトリウム存在下でコアセルベーションを行う、請求項8記載の方法。 10.カチオンポリマーがキトサンである、請求項8記載の方法。 11.コアセルベーションの段階において、約0.01〜7%の濃度でカチオンポリマーが存在する、請求項8記載の方法。 12.コアセルベーションの段階において、核酸が1ng/mlから500μg/mlの濃度で存在する、請求項8記載の方法。 13.コアセルベーションの段階において、硫酸ナトリウムの濃度が、約5〜100mMの間である、請求項8記載の方法。 14.下記の段階を含む、遺伝子を細胞へ導入するための方法: (a)トランスフェクトする細胞を(b)カチオンポリマー分子と核酸分子とを含む3μmよりも小さい固形ナノスフィアと共にインキュベートする段階であって、それにより該細胞が該核酸分子によりトランスフェクトされ、カチオンポリマー分子がポリリシンではない段階。 15.カチオンポリマー分子が糖類である、請求項14記載の方法。 16.カチオンポリマー分子がキトサンである、請求項15記載の方法。 17.核酸がDNAである、請求項15記載の方法。 18.核酸がRNAである、請求項15記載の方法。 19.細胞が培養されている、請求項14記載の方法。 20.細胞が動物の体内にある、請求項14記載の方法。

IPC (3件)：

A61K 9/16 ,  A61K 47/48 ,  C12N 15/09

FI (3件)：

A61K 9/16 ,  A61K 47/48 ,  C12N 15/00 A

引用特許：

審査官引用 (1件)

• 特開平3-198782
  

引用文献：

審査官引用 (1件)

• PROC. INT. SYMP. CONTROL. REL. BIOACT.MATER., 1996, 23, P.401-402