特許

J-GLOBAL ID：200903079636638006

ヌクレオチド修飾による短鎖干渉リボ核酸(siRNA)の免疫賦活性の調節

発明者： オイゲン・ウールマン ,  マリオン・ユルク ,  イョルク・フォルマー ,  クリスティアン・シェッター ,  マルティン・ヴェーバー ,  ヨーアンナ・アンドレオ ,  シュテファン・ピッチュ
出願人/特許権者： コーリー ファーマシューティカル ゲーエムベーハー ,  キアゲン ゲゼルシャフト ミット ベシュレンクテル ハフツング
代理人 (4件)： 結田 純次 ,  三輪 昭次 ,  竹林 則幸 ,  高木 千嘉
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2008-530660
公開番号（公開出願番号）：特表2009-508842
出願日： 2006年09月15日
公開日（公表日）： 2009年03月05日
要約：

二本鎖の短鎖干渉リボ核酸(siRNA)を、それらの遺伝子サイレンシング効果に大きな影響を及ぼさずにそれらの免疫刺激作用を減少または排除するよう修飾する。修飾型siRNAは、一つまたはそれ以上の2’糖修飾、および場合によりセンス鎖にヌクレオチド間結合を含む。修飾型siRNAを含む組成物および修飾型siRNAの製作・使用方法も開示する。新規なおよび前もって特徴付けられたsiRNAは、合成により本発明の修飾を組み込むことができる。

請求項（抜粋）：

センス鎖およびアンチセンス鎖を有し、各鎖が5’末端および3’末端を有し、アンチセンス鎖が標的配列に相補的であり、センス鎖がロックト核酸(LNA)または2’-O-メチルヌクレオチドではない2’修飾を有する糖を有する少なくとも一つの修飾型ヌクレオチドを含む、二本鎖短鎖干渉リボ核酸(siRNA)を含む組成物。

IPC (36件)：

A61K 48/00 ,  A61K 31/713 ,  A61P 37/04 ,  A61P 35/00 ,  A61P 31/04 ,  A61P 31/10 ,  A61P 31/06 ,  A61P 31/08 ,  A61P 31/12 ,  A61P 31/14 ,  A61P 31/16 ,  A61P 31/18 ,  A61P 31/20 ,  A61P 31/22 ,  A61P 33/00 ,  A61P 33/02 ,  A61P 37/06 ,  A61P 19/02 ,  A61P 29/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 21/04 ,  A61P 17/02 ,  A61P 7/06 ,  A61P 5/14 ,  A61P 7/04 ,  A61P 17/00 ,  A61P 3/10 ,  A61P 5/50 ,  A61P 13/12 ,  A61P 37/00 ,  A61P 37/08 ,  A61P 17/04 ,  A61P 11/02 ,  A61P 27/14 ,  A61P 11/06 ,  C12N 5/10

FI (36件)：

A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P37/04 ,  A61P35/00 ,  A61P31/04 ,  A61P31/10 ,  A61P31/06 ,  A61P31/08 ,  A61P31/12 ,  A61P31/14 ,  A61P31/16 ,  A61P31/18 ,  A61P31/20 ,  A61P31/22 ,  A61P33/00 ,  A61P33/02 ,  A61P37/06 ,  A61P19/02 ,  A61P29/00 101 ,  A61P25/28 ,  A61P21/04 ,  A61P17/02 ,  A61P7/06 ,  A61P5/14 ,  A61P7/04 ,  A61P17/00 ,  A61P3/10 ,  A61P5/50 ,  A61P13/12 ,  A61P37/00 ,  A61P37/08 ,  A61P17/04 ,  A61P11/02 ,  A61P27/14 ,  A61P11/06 ,  C12N5/00 B

Fターム (58件)：

4B024AA01 ,  4B024CA11 ,  4B024EA10 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4B065AA90X ,  4B065AA90Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA13 ,  4C084NA05 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA33 ,  4C084ZA55 ,  4C084ZA59 ,  4C084ZA66 ,  4C084ZA81 ,  4C084ZA89 ,  4C084ZA96 ,  4C084ZB09 ,  4C084ZB13 ,  4C084ZB15 ,  4C084ZB26 ,  4C084ZB32 ,  4C084ZB33 ,  4C084ZB35 ,  4C084ZB37 ,  4C084ZB38 ,  4C084ZC02 ,  4C084ZC35 ,  4C084ZC55 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA05 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA33 ,  4C086ZA55 ,  4C086ZA59 ,  4C086ZA66 ,  4C086ZA81 ,  4C086ZA89 ,  4C086ZA96 ,  4C086ZB09 ,  4C086ZB13 ,  4C086ZB15 ,  4C086ZB26 ,  4C086ZB32 ,  4C086ZB33 ,  4C086ZB35 ,  4C086ZB37 ,  4C086ZB38 ,  4C086ZC02 ,  4C086ZC35 ,  4C086ZC55

引用文献：

審査官引用 (4件)

• Nature Biotechnology, 200508, Vol.23, No.8, p.1002-1007
• RNA, 2004, Vol.10, No.5, p.766-771
• Nature, 2001, Vol.411, No.6836, p.494-498
• RNA, 2004, Vol.10, No.5, p.766-771