修飾siRNA分子およびその使用法

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (7件)：清水初志 , 刑部俊 , 新見浩一 , 小林智彦 , 渡邉伸一 , 井上隆一 , 大関雅人
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2008-538235
公開番号（公開出願番号）：特表2009-513151
出願日： 2006年11月02日
公開日（公表日）： 2009年04月02日
要約：

本発明は、化学修飾siRNA分子、およびそのようなsiRNA分子を用いて標的遺伝子発現を抑制する方法を提供する。好都合なことに、本発明の修飾siRNAは、それと対応する未修飾siRNA配列と比べ免疫刺激性が小さく、かつ標的配列に対するRNAi活性を保持する。本発明はまた、修飾siRNA、カチオン性脂質、および非カチオン性脂質を含む核酸-脂質粒子を提供し、これは粒子の凝集を阻害するコンジュゲートされた脂質をさらに含むことができる。本発明はさらに、修飾siRNAを哺乳動物対象に投与することによって遺伝子発現を抑制する方法を提供する。免疫刺激特性を有するsiRNAを同定および/または修飾するための方法もまた提供される。

請求項（抜粋）：

長さ約15〜約60ヌクレオチドの二本鎖領域を含む修飾siRNAであって、二本鎖領域におけるヌクレオチドの約20%未満が修飾ヌクレオチドを含み、対応する未修飾siRNA配列と比べ免疫刺激性が小さく、かつ標的配列の発現を抑制することができる、修飾siRNA。

IPC (10件)：

C12N 15/09 , C12Q 1/02 , C12Q 1/68 , C07H 21/02 , A61K 48/00 , A61K 31/710 , A61K 9/127 , A61K 47/40 , A61K 47/34 , A61K 47/46

FI (10件)：

C12N15/00 A , C12Q1/02 , C12Q1/68 Z , C07H21/02 , A61K48/00 , A61K31/7105 , A61K9/127 , A61K47/40 , A61K47/34 , A61K47/46

Fターム (52件)：

4B024AA01 , 4B024AA11 , 4B024CA11 , 4B024DA02 , 4B024EA10 , 4B024GA11 , 4B024HA17 , 4B063QA05 , 4B063QA18 , 4B063QQ08 , 4B063QQ52 , 4B063QR35 , 4B063QR69 , 4B063QR77 , 4B063QR80 , 4B063QS24 , 4B063QS36 , 4C057BB02 , 4C057CC01 , 4C057DD01 , 4C057MM02 , 4C057MM05 , 4C076AA17 , 4C076AA19 , 4C076BB01 , 4C076BB13 , 4C076BB15 , 4C076BB16 , 4C076BB21 , 4C076BB25 , 4C076CC50 , 4C076EE17 , 4C076EE39 , 4C084AA13 , 4C084MA22 , 4C084MA24 , 4C084MA52 , 4C084MA56 , 4C084MA59 , 4C084MA66 , 4C084MA67 , 4C086AA01 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086MA22 , 4C086MA24 , 4C086MA52 , 4C086MA56 , 4C086MA66 , 4C086MA67

引用特許：

出願人引用 (1件)

短鎖干渉核酸(siNA)を用いる、RNA干渉を介した遺伝子発現の阻害
公報種別：公表公報出願番号：特願2006-536613 出願人：サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド

審査官引用 (1件)

短鎖干渉核酸(siNA)を用いる、RNA干渉を介した遺伝子発現の阻害
公報種別：公表公報出願番号：特願2006-536613 出願人：サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド

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