特許
J-GLOBAL ID：200903086499626280

脳およびその他の組織への治療用化合物の送達

発明者：
カッキス,エミール・ディー

カッキス,エミール・ディー について


出願人/特許権者：
バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド

バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド について


代理人 (3件)： 奥山 尚一 ,  有原 幸一 ,  松島 鉄男
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2006-524936
公開番号（公開出願番号）：特表2007-504166
出願日： 2004年08月30日
公開日（公表日）： 2007年03月01日
要約：
本発明は、リソソーム蓄積障害を治療するための組換え酵素の髄腔内(IT)投与に関する。代表的な実施形態では、MPS I罹患動物におけるヒトα-L-イズロニダーゼ(rhIDU)注射の髄腔内投与は、有意な酵素取り込み、脳および髄膜内の有意なrh-イズロニダーゼ活性ならびに正常被験者と比較してMPS I被験者の細胞内でのグリコサミノグリカン(GAG)蓄積の減少を生じさせた。髄腔内投与は、MPS Iの症状を緩和することに関して静脈内処置より効果的であることが実証されており、これは本方法がリソソーム蓄積障害に対して有用な方法であることを示唆している。
請求項（抜粋）：
哺乳動物においてリソソーム蓄積症を治療するための方法であって、前記リソソーム蓄積症において欠損している酵素を含む医薬組成物を、前記リソソーム蓄積症の症状を改善するために有効な量で前記哺乳動物の中枢神経系に髄腔内投与するステップを含む方法。
IPC (8件)：
A61K 38/46 ,  A61K 47/24 ,  A61K 47/34 ,  A61K 47/42 ,  A61K 45/00 ,  A61K 38/00 ,  A61K 31/52 ,  A61P 25/00
FI (8件)：
A61K37/54 ,  A61K47/24 ,  A61K47/34 ,  A61K47/42 ,  A61K45/00 ,  A61K37/02 ,  A61K31/52 ,  A61P25/00 101
Fターム (25件)：
4C076BB13 ,  4C076BB32 ,  4C076CC01 ,  4C076DD26Z ,  4C076EE23Z ,  4C076FF17 ,  4C084AA02 ,  4C084AA19 ,  4C084DA11 ,  4C084DC02 ,  4C084DC50 ,  4C084MA65 ,  4C084MA67 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086CB07 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA65 ,  4C086MA66 ,  4C086MA67 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02
引用特許：
審査官引用 (1件)
引用文献：
審査官引用 (9件)
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