貧血を処置するための組成物

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：山本秀策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願平9-526288
公開番号（公開出願番号）：特表2002-504078
出願日： 1997年01月17日
公開日（公表日）： 2002年02月05日
要約：

【要約】貧血の処置におけるDNA分子の筋細胞および筋組織への送達のための組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ビリオンの使用が開示される。本発明は、例えば筋肉内注入による組換えAAVビリオンの筋組織への直接的なインビボ注入、ならびに処置のために被験体に引き続いて導入され得る筋細胞のインビトロ形質導入を可能にする。本発明は、エリスロポエチンをコードする送達ざれたヌクレオチド配列の持続性の高レベル発現、および全身的な送達が達成されるように形質導入された筋細胞からのエリスロポエチンのインビボ分泌を可能にする。

請求項（抜粋）：

哺乳動物被験体における貧血を処置するために有用な組成物を産生する方法であり、該方法は以下の工程: (a)筋細胞内に存在する場合、その転写および翻訳を指向する制御エレメントに作動可能に連結された、エリスロポエチンをコードする核酸分子を有するAAVベクターを含む組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ビリオンを提供する工程;および (b)該組換えAAVビリオンと薬学的に受容可能なビヒクルとを組み合わせる工程、ここで該組成物は、筋細胞へのインビボ送達のために適切であり、そして該細胞による持続性のエリスロポエチン産生を提供する、を包含する、方法。

IPC (10件)：

A61K 48/00 , A01K 67/027 , A61K 45/00 , A61P 7/00 , A61P 7/06 , C12N 5/10 , C12N 15/09 ZNA , C12P 21/02 , A61K 35/76 , A61K 38/00

FI (10件)：

A61K 48/00 , A01K 67/027 , A61K 45/00 , A61P 7/00 , A61P 7/06 , C12P 21/02 C , A61K 35/76 , C12N 15/00 ZNA A , C12N 5/00 B , A61K 37/02

引用文献：

審査官引用 (2件)

Blood, 19951115, Vol.86, No.10, Suppl.1, 1004A, 4004
Blood, 19951115, Vol.86, No.10, Suppl.1, 1004A, 4004

前のページに戻る