文献

J-GLOBAL ID：201002224253868870   整理番号：10A1048622

筋肉疾患の遺伝子療法

Gene therapy for muscle disease

著者 (2件)： MIYAGOE-SUZUKI Yuko (Dep. of Molecular Therapy, National Inst. of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, 4-1-1 ...) ,  TAKEDA Shin’ichi (Dep. of Molecular Therapy, National Inst. of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, 4-1-1 ...)
資料名： Experimental Cell Research  (Experimental Cell Research)
巻： 316  号： 18  ページ： 3087-3092  発行年： 2010年11月01日 
JST資料番号： B0313A  ISSN： 0014-4827  CODEN： ECREAL  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Duchenne筋ジストロフィー(DMD)の分子メカニズムは,1986年のジストロフィン遺伝子発見以来広く研究されている。それにもかかわらず,現在DMDの効果的治療法はない。しかしながら最近の報告では,機能的ジストロフィンcDNAの罹患筋への,アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター媒介移入が前途有望な戦略であることが分かった。さらに,アンチセンス媒介エキソンスキッピング技術が,DMD筋肉にジストロフィンの発現を回復させるもう1つの前途有望な方法として開発された。DMD患者において進行中の臨床試験は,重篤な副作用なしにジストロフィンの再生を示した。DMDのエキソンスキッピングに重点をおいて,最近の遺伝子療法の進歩についてまとめた。Copyright 2010 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.

シソーラス用語： *筋ジストロフィー ,  *ジストロフィン ,  アデノ随伴ウイルス ,  ベクター ,  アンチセンスヌクレオチド ,  *遺伝子療法 ,  ヒト ,  マウス ,  アデノ随伴ウイルスベクター ,  アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  微生物 ,  ネズミ亜目
準シソーラス用語： Duchenne筋ジストロフィー

分類 (2件)： 運動器系疾患の治療一般  (GG05010S) ,  筋肉  (EJ10020G)

タイトルに関連する用語 (2件)： 筋肉疾患 ,  遺伝子療法