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J-GLOBAL ID：201002253850789086   整理番号：10A1123575

軽症型MPS I患者における血漿および尿のグリコサミノグリカンに対する6年間の酵素補充療法の効果

Effect of 6 years of enzyme replacement therapy on plasma and urine glycosaminoglycans in attenuated MPS I patients

著者 (8件)： COPPA Giovanni V (Polytechnic Univ. Marche, Ancona, ITA) ,  BUZZEGA Dania (Univ. Modena & Reggio Emilia, Modena, ITA) ,  ZAMPINI Lucia (Polytechnic Univ. Marche, Ancona, ITA) ,  MACCARI Francesca (Univ. Modena & Reggio Emilia, Modena, ITA) ,  GALEAZZI Tiziana (Polytechnic Univ. Marche, Ancona, ITA) ,  PEDERZOLI Francesca (Univ. Modena & Reggio Emilia, Modena, ITA) ,  GABRIELLI Orazio (Polytechnic Univ. Marche, Ancona, ITA) ,  VOLPI Nicola (Univ. Modena & Reggio Emilia, Modena, ITA)
資料名： Glycobiology  (Glycobiology)
巻： 20  号： 10  ページ： 1259-1273  発行年： 2010年10月 
JST資料番号： W0050A  ISSN： 0959-6658  CODEN： GLYCE3  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 酵素補充療法(ERT)はMPS Iの治療のための新しい選択肢であるが,ERT前およびERT治療中の患者の尿および血漿中のグリコサミノグリカン(GAG)の構造的特徴に関する詳しいデータは報告されていない。本研究では,ERT治療期間のMPS I患者における高分子量のGAGの代謝について検討した。ERTを6年間受けている2人のハーラー・シャイエ型のMPS Iの患者について,ERT前と2週間のERT治療期間における尿および血漿中のGAGを分析した。ERTを行う前の両方の患者において,分子量13000から13500のGAGが尿中におよび血中に大量に検出された。ERT治療を受けたMPS I患者の血漿中のGAGは健常人のそれと同様で,ヘパラン硫酸やDSを含んでいなかったが,分子量11500から12000の多糖が2人の患者の尿中に認められた。この高分子はDSとコンドロイチン硫酸の混合物であることが分かった。以上より,標準的な用量のERTでは尿からDSが完全に消失しないことが示された。

シソーラス用語： 薬物療法 ,  *グリコサミノグリカン ,  ヒト ,  血漿 ,  尿 ,  ヘパラン硫酸 ,  コンドロイチン硫酸 ,  *ムコ多糖症
準シソーラス用語： *MPS ,  *酵素補充療法

分類 (1件)： 糖質の代謝と栄養  (EJ02035H)

タイトルに関連する用語 (7件)： 軽症 ,  MPS ,  患者 ,  血漿 ,  尿 ,  グリコサミノグリカン ,  酵素補充療法