特許
J-GLOBAL ID:201003017259550323

生物活性分子の活性を強化するための組成物及び方法

発明者:
出願人/特許権者:
代理人 (2件): 横山 勲 ,  安藤 健司
公報種別:公表公報
出願番号(国際出願番号):特願2009-549624
公開番号(公開出願番号):特表2010-519203
出願日: 2008年02月15日
公開日(公表日): 2010年06月03日
要約:
本発明は、1つ以上の送達ビヒクル及び1つ以上の担体分子と一緒に、生物活性分子の活性を強化するための、新規な組成物及び方法に関する。特に本発明は、担体分子を、送達ビヒクル及び興味のある生物活性分子と組合せて使用して、該生物活性分子の活性を強化することを特徴とする。担体分子は、生物学的に不活性(inert)、非活性(inactive)、又は減弱されているか;或いはまた、興味のある生物活性分子と同じか又は異なる方法で、生物学的に活性であってもよい。特に本発明は、種々の生物活性分子を担体分子と一緒に細胞へ到達するのに有用である、カチオン性脂質、マイクロ粒子、及びナノ粒子を含む、新規な粒子形成送達剤であることを特徴とする。本発明はまた、担体分子と一緒に細胞内に送達される、患者又は生体において、遺伝子発現及び/又は活性の調節に応答する形質、疾患、及び症状を、研究、診断、及び治療するための、組成物及び使用法も特徴とする。種々の実施態様において、本発明は、生物活性分子、例えば、抗体(例えば、モノクローナル抗体、キメラ抗体、ヒト化抗体その他)、コレステロール、ホルモン、抗ウイルス剤、ペプチド、タンパク質、化学治療剤、低分子、ビタミン、コファクター、ヌクレオシド、ヌクレオチド、オリゴヌクレオチド、酵素的核酸、アンチセンス核酸、三重鎖形成オリゴヌクレオチド、2,5-Aキメラ、アロザイム、アプタマー、デコイ及びその類似体、及び、小核酸分子、例えば、低分子干渉核酸(siNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、二本鎖RNA(dsRNA)、マイクロRNA(miRNA)、及び短ヘアピンRNA(shRNA)分子を、例えば患者又は生体中の、関係する細胞及び/又は組織に対し、1つ以上の担体分子と一緒に、効率的にトランスフェクト又は送達する、新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子、及びトランスフェクション剤に関する。1つ以上の担体分子と一緒に使用される、かかる新規なカチオン性脂質、マイクロ粒子、ナノ粒子、及びトランスフェクション剤は、例えば、疾患、症状、又は形質を、細胞、患者、又は生体において予防、阻害、又は治療するための組成物の提供において有用である。
請求項(抜粋):
各々が約50nmないし約500nmのサイズを有している、第1の脂質ナノ粒子(LNP)ビヒクル及び第2の脂質ナノ粒子(LNP)ビヒクルを含んでなる組成物であって、 a)各ビヒクルは、カチオン性脂質、中性脂質、及びPEG-脂質を含んでなり; b)前記第1のLNPビヒクルはさらに、各鎖が15ないし30ヌクレオチド長である、センス鎖及び相補的なアンチセンス鎖を含んでなる、1つ以上の低分子干渉核酸(siNA)分子を含んでなり、ここで、前記アンチセンス鎖は、哺乳類RNA配列に相補的である15ないし30ヌクレオチドを含んでなり、かつ前記センス鎖は、前記哺乳類RNA配列の15ないし30ヌクレオチドを含んでなり;かつ c)前記第2のLNPビヒクルはさらに、前記哺乳類RNA配列に相補的ではない少なくとも15ヌクレオチドの核酸配列を含んでなる、1つ以上の担体分子を含んでなり; これにおいて、前記第1のLNPビヒクルの脂質は、前記第2のLNPビヒクルと同じか又は異なっている、前記組成物。
IPC (8件):
A61K 47/44 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/710 ,  A61K 47/24 ,  A61K 47/28 ,  A61K 47/34 ,  A61P 43/00 ,  A61K 9/51
FI (8件):
A61K47/44 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/24 ,  A61K47/28 ,  A61K47/34 ,  A61P43/00 105 ,  A61K9/51
Fターム (37件):
4B024AA01 ,  4B024CA11 ,  4B024DA02 ,  4B024EA10 ,  4B024GA13 ,  4B024GA18 ,  4B024HA14 ,  4B024HA17 ,  4C076AA65 ,  4C076AA95 ,  4C076CC09 ,  4C076CC29 ,  4C076DD37 ,  4C076DD49 ,  4C076DD52 ,  4C076DD63 ,  4C076DD70 ,  4C076EE23 ,  4C076EE25 ,  4C076EE52 ,  4C076FF34 ,  4C076FF68 ,  4C076GG10 ,  4C084AA13 ,  4C084MA05 ,  4C084MA41 ,  4C084NA13 ,  4C084ZB21 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086EA18 ,  4C086MA03 ,  4C086MA05 ,  4C086MA41 ,  4C086NA13 ,  4C086ZB21

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