特許

J-GLOBAL ID：201003031962216640

筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法

発明者： ソーントン, チャールズ エー. ,  ウィーラー, サーマン ,  ソベザク, クルシシュトフ ,  オズボーン, ロバート ,  ミラー, ジル ,  スワンソン, モーリス エス.
出願人/特許権者： ユニバーシティー オブ ロチェスター ,  ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション,インコーポレイティド
代理人 (3件)： 山本 秀策 ,  安村 高明 ,  森下 夏樹
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2009-529258
公開番号（公開出願番号）：特表2010-504098
出願日： 2007年09月21日
公開日（公表日）： 2010年02月12日
要約：

開示されるのは、ポリCUGおよびポリCCUG繰り返しRNAおよびこれら繰り返しRNA配列に結合するタンパク質の相互作用に関する組成物および方法である。また開示されるのは、ポリ(CUG)expまたはポリ(CCUG)expRNAのマッスルブラインドとの相互作用を阻害する工程を包含するか、または筋緊張性ジストロフィーにおけるスプライス異常の改善を引き起こすことによりDM1またはDM2を処置する方法である。

請求項（抜粋）：

タンパク質とリガンドとの相互作用を阻害する薬剤をスクリーニングする方法であって、該方法は、以下: a)該リガンドを基材に捕捉させる工程; b)標識化タンパク質を該リガンドと混合する工程; c)薬剤を工程b)の混合物と接触させる工程; d)該標識のレベルを決定する工程;および e)コントロールに対して該標識の量を比較する工程 を包含し、該標識レベルの減少は、該相互作用を阻害する薬剤を示す、方法。

IPC (16件)：

C12N 15/09 ,  C12Q 1/68 ,  C12Q 1/26 ,  C12N 1/15 ,  C12N 1/19 ,  C12N 1/21 ,  C12N 5/10 ,  G01N 33/50 ,  G01N 33/15 ,  G01N 21/78 ,  A61K 45/00 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61K 31/703 ,  A61P 21/04 ,  A61P 43/00

FI (16件)：

C12N15/00 A ,  C12Q1/68 Z ,  C12Q1/26 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/00 A ,  G01N33/50 Z ,  G01N33/15 Z ,  G01N21/78 C ,  A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7036 ,  A61P21/04 ,  A61P43/00 111

Fターム (47件)：

2G045CB01 ,  2G045DA13 ,  2G045DA14 ,  2G045DA36 ,  2G045FA11 ,  2G045FB12 ,  2G054AB05 ,  2G054CA23 ,  2G054CD01 ,  2G054EA03 ,  2G054GA04 ,  2G054GB02 ,  4B024AA01 ,  4B024BA80 ,  4B024CA02 ,  4B024CA11 ,  4B024GA11 ,  4B063QA18 ,  4B063QQ22 ,  4B063QQ52 ,  4B063QQ79 ,  4B063QR02 ,  4B063QR35 ,  4B063QR48 ,  4B063QR84 ,  4B063QX02 ,  4B065AA90X ,  4B065AA93X ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA24 ,  4B065CA44 ,  4C084AA13 ,  4C084AA17 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA942 ,  4C084ZC412 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA09 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZC41

引用文献：

審査官引用 (1件)

• Human molecular genetics. 2004, Vol.13, No.5, p.495-507