特許

J-GLOBAL ID：201003074616153250

ポリヌクレオチドのインビボ送達のためのポリ結合体

発明者： ロゼマ デイヴィッド ビー. ,  ウェイクフィールド ダレン エイチ. ,  ウォルフ ジョン エイ. ,  ウォン ソー ,  クライン ジェーソン ,  ルイス デイヴィッド エル. ,  ハグストローム ジェイムズ イー. ,  ブロヒン アンドレイ ,  トルベツコイ ウラジーミル ,  ハーヴェイジェル ハンス
出願人/特許権者： エフ.ホフマン-ラ ロシュ アーゲー
代理人 (7件)： 清水 初志 ,  刑部 俊 ,  新見 浩一 ,  小林 智彦 ,  渡邉 伸一 ,  井上 隆一 ,  大関 雅人
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2009-524816
公開番号（公開出願番号）：特表2010-521133
出願日： 2007年08月17日
公開日（公表日）： 2010年06月24日
要約：

本発明は、哺乳動物細胞にポリヌクレオチドまたは他の細胞不浸透性分子を送達するために有用な、化合物、組成物、および方法に関する。ターゲティング、抗オプソニン化、抗凝集、およびトランスフェクション活性を低分子生体適合性インビボ送達ビヒクル内に取り込むポリ結合体系を、記載する。構成要素部分を連結する多数の可逆的連結の使用は、生理学的に反応性の活性調節を提供する。

請求項（抜粋）：

下記の式の結合体を含む、細胞に分子を送達するための組成物: N-L1-P-(L2-M)y 式中、 Nが膜不浸透性分子または低い膜浸透性を持つ分子であり、 L1が生理学的に不安定な結合を含有する第一の可逆的連結であり、 Pがポリマーであり、 L2が生理学的に不安定な結合を含有する第二の可逆的連結であり、 Mがマスキング剤であり、かつ yが0より大きい整数である。

IPC (2件)：

C12N 15/09 ,  A61K 47/48

FI (2件)：

C12N15/00 A ,  A61K47/48

Fターム (10件)：

4B024AA01 ,  4B024BA80 ,  4B024CA01 ,  4B024CA11 ,  4B024DA02 ,  4B024EA10 ,  4B024FA20 ,  4B024HA17 ,  4C076EE59N ,  4C076EE59T