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J-GLOBAL ID：201102239345215355   整理番号：11A0488602

マウスへの化学修飾mRNAの送達による治療用タンパク質の発現

Expression of therapeutic proteins after delivery of chemically modified mRNA in mice

著者 (17件)： KORMANN Michael S D (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  HASENPUSCH Guenther (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  ANEJA Manish K (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  NICA Gabriela (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  ILLENYI Marta (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  SCHAMS Andrea (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  GRIESE Matthias (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  ROSENECKER Joseph (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  RUDOLPH Carsten (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  FLEMMER Andreas W (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  HERBER-JONAT Susanne (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  HUPPMANN Marceline (Ludwig Maximilian’s Univ. Munich, Munich, DEU) ,  KORMANN Michael S D (Univ. Tuebingen, Tuebingen, DEU) ,  MAYS Lauren E (Univ. Tuebingen, Tuebingen, DEU) ,  HANDGRETINGER Rupert (Univ. Tuebingen, Tuebingen, DEU) ,  HARTL Dominik (Univ. Tuebingen, Tuebingen, DEU) ,  BITTMANN Iris (Diakonien Hospital Rotenburg (Wuemme) LTD, Rotenburg (Wuemme), DEU)
資料名： Nature Biotechnology  (Nature Biotechnology)
巻： 29  号： 2  ページ： 154-157  発行年： 2011年02月 
JST資料番号： H0870A  ISSN： 1087-0156  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 短報  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 現在使用されている遺伝子治療用ウイルスベクターには,白血病誘発など,安全性に関する重大な懸念があり,非ウイルスベクターには遺伝子導入効率が低いという難点がある。今回我々は,DNAを基盤とする遺伝子治療に代わる化学修飾mRNAの治療的有用性を検討した。ヌクレオチド修飾を組み合わせることで,mRNAとToll様受容体(TLR)3,TLR7,TLR8,およびレチノイン酸誘導性遺伝子I(RIG-I)との相互作用が生じなくなり,マウスでの免疫原性が抑制されて高い安定性が得られた。修飾マウスエリスロポエチンmRNAを単回筋肉内注射すると,マウスの平均ヘマトクリット値は,28日間で51.5%から64.2%に上昇した。サーファクタントタンパク質B(SP-B)の欠損による致死性の先天性肺疾患のマウスモデルでは,修飾SP-B mRNAのエアロゾルを肺に週2回局所投与することにより,野生型SP-Bの発現が71%回復し,投与個体は予定された28日間の試験期間の終了時まで生存した。Copyright Nature Publishing Group 2011

シソーラス用語： 遺伝子療法 ,  動物実験 ,  *mRNA ,  *化学修飾 ,  マウス ,  *エリスロポイエチン ,  筋肉内投与 ,  *界面活性 ,  *タンパク質 ,  局所投与 ,  *遺伝子発現 ,  分子間相互作用 ,  ヌクレオチド配列 ,  免疫原性 ,  肺サーファクタント
準シソーラス用語： *化学修飾mRNA ,  *界面活性蛋白質B

分類 (2件)： その他の薬物の基礎研究  (GW23010K) ,  遺伝子発現  (EC02040Q)

タイトルに関連する用語 (7件)： マウス ,  化学修飾 ,  mRNA ,  送達 ,  治療 ,  タンパク質 ,  発現