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J-GLOBAL ID：201102268618929240   整理番号：11A0167228

トリプレットリピート病を生じる対立遺伝子に対するテーラーメイドのRNAノックダウン

Tailor-made RNAi knockdown against triplet repeat disease-causing alleles

著者 (7件)： TAKAHASHI Masaki (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN) ,  WATANABE Shoko (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN) ,  MURATA Miho (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN) ,  FURUYA Hirokazu (National Oomuta Hospital, Fukuoka, JPN) ,  KANAZAWA Ichiro (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN) ,  WADA Keiji (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN) ,  HOHJOH Hirohiko (National Center of Neurology and Psychiatry, Tokyo, JPN)
資料名： Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  (Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America)
巻： 107  号： 50  ページ： 21731-21736  発行年： 2010年12月14日 
JST資料番号： D0387A  ISSN： 0027-8424  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 疾患を生じる対立遺伝子の抑制または変異遺伝子産物の除去は,トリプレットリピート病のような,ドミナントネガティブ対立遺伝子により生じる,難治性疾患の治療に役立つ。RNAiはこのような治療に役立つ,応用可能なツールであるが,標的(変異)と非標的(野生型)を区別できる,非定型RNAiを必要とする。トリプレットリピート病を生じる対立遺伝子のコード化SNP(cSNP)ハロタイプを迅速に同定する,プルダウン法を開発した。変異ハンチンチン対立遺伝子のcSNP部位に標的化する,疾患対立遺伝子特異的RNAiを見出した。この方法は,疾患を生じる対立遺伝子のRNAiノックダウンを可能にする。

シソーラス用語： *突然変異 ,  *対立遺伝子 ,  治療法 ,  タンパク質 ,  野生型 ,  RNA干渉 ,  *遺伝子変異 ,  一塩基多型 ,  迅速分析 ,  免疫沈降反応 ,  遺伝子 ,  遺伝子ターゲティング ,  個別化医療
準シソーラス用語： テーラーメイド治療 ,  *ドミナントネガティブ突然変異 ,  *トリプレットリピート ,  ノックダウン ,  ハンチンチン ,  プルダウン法 ,  遺伝子産物

分類 (2件)： 分子遺伝学一般  (EC02010J) ,  先天性疾患・奇形一般  (GD03010V)

タイトルに関連する用語 (4件)： トリプレットリピート ,  対立遺伝子 ,  RNA ,  ノックダウン