特許

J-GLOBAL ID：201103002559331470

インビボでRNA干渉を媒介するための組成物および方法

発明者： アキン・アキンク ,  中山 朋子 ,  デイビッド・コニーズ ,  マルクス・シュトッフェル ,  クリスティアン・ヴォルフルム
出願人/特許権者： アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド ,  エー・テー・ハー・チューリッヒ
代理人 (7件)： 田中 光雄 ,  山崎 宏 ,  冨田 憲史 ,  志賀 美苗 ,  中川 将之 ,  稲井 史生 ,  澤本 真奈美
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2011-502065
公開番号（公開出願番号）：特表2011-517676
出願日： 2009年03月26日
公開日（公表日）： 2011年06月16日
要約：

本発明は、1本鎖または2本鎖オリゴヌクレオチドのうちの少なくとも1つであって、脂溶性物質に抱合されているオリゴヌクレオチドと、該抱合オリゴヌクレオチドが凝集、混合、または会合されているエマルションまたはリポソームのうちの少なくとも1つとを含む新しい製剤脂質粒子(FLiP)に関する。これらの粒子は、驚くことに、心臓、肺、および筋肉にオリゴヌクレオチドを有効に送達し、そこで遺伝子サイレンシングをもたらすことが示されている。

請求項（抜粋）：

(a)1本鎖または2本鎖オリゴヌクレオチドのうちの少なくとも1つであって、脂溶性物質に抱合されている前記オリゴヌクレオチドと、 (b)前記脂溶性物質に抱合されたオリゴヌクレオチドが凝集、混合、または会合されているエマルションと、 を含む組成物であって、少なくとも100nmのサイズを有する組成物。

IPC (15件)：

A61K 31/708 ,  C12N 15/09 ,  A61K 31/710 ,  A61K 31/713 ,  A61K 47/44 ,  A61K 47/48 ,  A61K 47/28 ,  A61K 9/107 ,  A61K 47/14 ,  A61K 47/10 ,  A61K 47/24 ,  A61K 9/127 ,  A61K 31/712 ,  A61K 31/711 ,  A61K 48/00

FI (15件)：

A61K31/7088 ,  C12N15/00 A ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K47/44 ,  A61K47/48 ,  A61K47/28 ,  A61K9/107 ,  A61K47/14 ,  A61K47/10 ,  A61K47/24 ,  A61K9/127 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7115 ,  A61K48/00

Fターム (44件)：

4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024CA05 ,  4B024CA11 ,  4B024HA17 ,  4C076AA17 ,  4C076AA19 ,  4C076AA95 ,  4C076BB11 ,  4C076CC47 ,  4C076DD15 ,  4C076DD38 ,  4C076DD46 ,  4C076DD63F ,  4C076FF34 ,  4C076FF65 ,  4C076FF68 ,  4C084AA13 ,  4C084MA22 ,  4C084MA24 ,  4C084MA66 ,  4C084NA03 ,  4C084NA05 ,  4C084NA10 ,  4C084NA11 ,  4C084NA13 ,  4C084ZA36 ,  4C084ZA59 ,  4C084ZA94 ,  4C084ZC02 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA03 ,  4C086MA05 ,  4C086MA22 ,  4C086MA24 ,  4C086MA66 ,  4C086NA03 ,  4C086NA05 ,  4C086NA10 ,  4C086NA11 ,  4C086NA13 ,  4C086ZC02