特許

J-GLOBAL ID：201103075332598809

DNA反復不安定性関連遺伝性障害を治療するための方法及び手段

発明者： デ キンペ、ヨセフス、ヨハネス ,  プラテンブルク、ジェラルドゥス、ヨハネス
出願人/特許権者： プロセンサ ホールディング ビーブイ
代理人 (13件)： 特許業務法人浅村特許事務所 ,  浅村 皓 ,  浅村 肇 ,  長沼 暉夫 ,  池田 幸弘 ,  梶原 斎子 ,  新村 守男 ,  金森 久司 ,  長瀬 裕子 ,  井上 洋一 ,  弓削 麻理 ,  渡邉 義敬 ,  下村 克彦
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2010-545818
公開番号（公開出願番号）：特表2011-510678
出願日： 2009年02月05日
公開日（公表日）： 2011年04月07日
要約：

本発明は、ヒトにおけるシスエレメント反復不安定性関連遺伝性障害の診断、治療又は予防用の薬物の製造のための、イノシン及び/又はウラシル及び/又はゆらぎ塩基対を形成することができる塩基を含有するヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチドであって、前記オリゴヌクレオチドが、好ましくは、実質的にリボヌクレアーゼH非依存性であり、ヒト遺伝子転写物中の繰返し配列のみに相補的である上記オリゴヌクレオチドを用いる方法及び薬物を提供する。したがって、本発明は、シスエレメント反復不安定性関連遺伝性障害のための治療方法を提供する。本発明は、細胞における反復伸長転写物の蓄積及び/又は翻訳を妨げるために、本発明の方法において用いることができる修飾オリゴヌクレオチドにも関する。

請求項（抜粋）：

イノシン及び/又はウラシル及び/又はゆらぎ塩基対を形成することができる塩基を含有するヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチドであって、前記オリゴヌクレオチドが遺伝子転写物中の繰返し配列のみに相補的である配列を含む又はからなる上記オリゴヌクレオチドの、ヒトシスエレメント反復不安定性関連遺伝性障害の治療又は予防用の薬物を製造するための使用。

IPC (8件)：

C12N 15/09 ,  C12N 5/10 ,  C12Q 1/02 ,  C12Q 1/68 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61P 25/14 ,  A61P 21/02

FI (8件)：

C12N15/00 A ,  C12N5/00 102 ,  C12Q1/02 ,  C12Q1/68 Z ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P25/14 ,  A61P21/02

Fターム (33件)：

4B024AA01 ,  4B024AA11 ,  4B024CA03 ,  4B024DA03 ,  4B024GA11 ,  4B024HA11 ,  4B024HA17 ,  4B063QA19 ,  4B063QQ08 ,  4B063QQ42 ,  4B063QQ52 ,  4B063QR32 ,  4B063QR35 ,  4B063QR77 ,  4B063QX01 ,  4B065AA90X ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA01 ,  4B065CA44 ,  4B065CA46 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA151 ,  4C084ZA941 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA15 ,  4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (1件)

• ハンチンチン遺伝子の発現抑制
  公報種別：再公表公報   出願番号：JP2004006360   出願人：独立行政法人科学技術振興機構