DMDのための複数のエキソンスキッピング組成物

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (3件)：山本秀策 , 安村高明 , 森下夏樹
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2011-533392
公開番号（公開出願番号）：特表2012-506703
出願日： 2009年10月23日
公開日（公表日）： 2012年03月22日
要約：

エキソンスキッピングを誘導するためにヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合することが可能であるアンチセンス分子、および筋ジストロフィーを治療するためのそのアンチセンス分子の使用方法が提供される。本発明の実施形態は、一般的に、エキソンスキッピングを誘導するために、選択された標的に結合可能であるアンチセンス化合物、およびエキソンスキッピングを誘導するためのそのアンチセンス化合物の使用方法に関する。特定の実施形態において、単一のまたは複数のエキソンスキッピングを誘導するために本発明の2つ以上のアンチセンスオリゴヌクレオチドを一緒に合わせることが可能である。

請求項（抜粋）：

ヒトジストロフィンのプレプロセスされたmRNAのプロセシングにおいてエキソン44のスキップを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、 1つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの5’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている20〜35個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号1〜20からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン44における相補mRNA配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とmRNAの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも45°CのTmを有する、組成物。

IPC (5件)：

C12N 15/113 , A61K 31/708 , A61K 48/00 , A61K 47/48 , A61P 21/04

FI (5件)：

C12N15/00 G , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K47/48 , A61P21/04

Fターム (24件)：

4B024AA01 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024HA08 , 4B024HA17 , 4C076CC41 , 4C076EE41N , 4C076EE41Z , 4C076EE59N , 4C076EE59Z , 4C076FF32 , 4C084AA13 , 4C084NA11 , 4C084NA14 , 4C084ZA942 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA11 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

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