特許

J-GLOBAL ID：201203005047573389

被験体におけるSMN2スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法

発明者： ベネット,シー・フランク ,  ハング,ジーン ,  リゴ,フランク ,  クライナー,エイドリアン・アール ,  ホワ,イミン ,  パッシニ,マルコ・エイ ,  シハブッディン,ラムヤ ,  チェン,セン・エイチ ,  クリンガー,キャスリン・ダブリュー
出願人/特許権者： アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  コールド スプリング ハーバー ラボラトリー
代理人 (5件)： 小野 新次郎 ,  小林 泰 ,  千葉 昭男 ,  富田 博行 ,  深澤 憲広
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2012-516315
公開番号（公開出願番号）：特表2012-530715
出願日： 2010年06月17日
公開日（公表日）： 2012年12月06日
要約：

被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を開示する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法であって、アンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される、前記方法。

IPC (8件)：

A61K 48/00 ,  A61K 45/00 ,  A61K 31/712 ,  A61K 31/165 ,  A61K 31/19 ,  A61K 35/12 ,  A61P 21/02 ,  A61P 43/00

FI (9件)：

A61K48/00 ,  A61K45/00 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  A61K31/165 ,  A61K31/19 ,  A61K35/12 ,  A61P21/02 ,  A61P43/00 121

Fターム (47件)：

4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4C084AA13 ,  4C084AA19 ,  4C084MA02 ,  4C084MA16 ,  4C084MA24 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA94 ,  4C084ZC75 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA16 ,  4C086MA24 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZC75 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BB63 ,  4C087MA02 ,  4C087MA16 ,  4C087MA24 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA94 ,  4C087ZC75 ,  4C206AA01 ,  4C206AA02 ,  4C206DA19 ,  4C206HA16 ,  4C206MA01 ,  4C206MA02 ,  4C206MA04 ,  4C206MA28 ,  4C206MA36 ,  4C206MA44 ,  4C206MA86 ,  4C206NA14 ,  4C206ZA94 ,  4C206ZC75

引用特許：

審査官引用 (2件)

• SMN遺伝子のスプライシング調節エレメント
  公報種別：公開公報   出願番号：特願2003-145252   出願人：独立行政法人科学技術振興機構
• 生存運動ニューロン(SMN)遺伝子:脊髄筋萎縮
  公報種別：公開公報   出願番号：特願平7-306349   出願人：アンスティテュナショナルドゥラサンテエドゥラルシェルシュメディカル