特許
J-GLOBAL ID：201203015717786872
mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬
出願人/特許権者： , ,
特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構
, 特定非営利活動法人 デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構 について
神戸天然物化学株式会社
神戸天然物化学株式会社 について
代理人 (2件)： 間山 世津子 , 野村 健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2012-027325
公開番号（公開出願番号）：特開2012-135314
出願日： 2012年02月10日
公開日（公表日）： 2012年07月19日
要約：
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するスプライシング促進配列(SES)に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供する。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)の特定なヌクレオチドに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
下記の(i)及び(ii)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(i) 配列表の配列番号56〜62、64〜66、87〜88のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(ii) 下記の一般式 (XV”)、(IX”)、(X”)、(XI”)、(XII”)、(XIII”)又は(XIV”)のいずれかで表される化合物
BT”15-BM”15-BB”15 (XV”)
(式中、BT”15は下記の(15a”)〜(15j”)のいずれかで表される基であり、
(15a”)HO-、
(15b”)HO-Bt-、
(15c”)HO-Bc-Bt-、
(15d”)HO-Bt-Bc-Bt-、
(15e”)HO-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15f”)HO-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15g”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15h”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、
(15i”)HO-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-、または
(15j”)HO-Bg-Bg-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bc-Bt-
(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)
IPC (4件)：
FI (4件)：
Fターム (18件)：
4B024AA01
, 4B024CA01
, 4B024CA05
, 4B024CA09
, 4B024CA11
, 4B024CA20
, 4B024HA17
, 4C084AA13
, 4C084NA14
, 4C084ZA941
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086AA03
, 4C086EA16
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086NA14
, 4C086ZA94
引用特許：
出願人引用 (4件)
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新規ヌクレオシド及びオリゴヌクレオチド類縁体
公報種別：公開公報 出願番号：特願2000-034560 出願人：三共株式会社 -
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報 出願番号：特願2001-243555 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社 -
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報 出願番号：特願2000-348957 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
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