siRNAに基づく細胞特異的な有効分子、該分子製造のための適用キット及び該分子の使用

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：伊藤文彦
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2011-553281
公開番号（公開出願番号）：特表2012-520060
出願日： 2010年03月12日
公開日（公表日）： 2012年09月06日
要約：

siRNAに基づく細胞特異的有効分子、該分子製造のための適用キット及び該分子の使用。2.1.本発明の目的はsiRNAと一以上のペプチドの間に結合を形成することであって、siRNAはペプチド分離後に活性化され、細胞中で活性化されたsiRNAの生物学的効力を著しく減少させるリンカー及び/又はペプチドを残さない。2.2.本発明によれば、ペプチド(3)は特殊なアミノCnリンカー、例えばアミノC6リンカー(1)を介してsiRNA(2)とカップリングする。アミノCnリンカーはsiRNAに残存するにもかかわらず、及び場合によってはペプチド残基も残存するにもかかわらず、siRNAの生物学的効力を減少させないか、又はあまり阻害しない。2.3.前記分子は、例えば、好ましくは疾病・感染を有する器官又は細胞の遺伝子発現に影響を与えたり、細胞混合物中の標的遺伝子の発現を減少させたりするために用いられる。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

標的細胞に生物学的に不活性なトランスフェクションを行うためのsiRNAに基づく細胞特異的有効分子であって、前記標的細胞中で生物学的に活性化した後にmRNAとの結合により「RISC」複合体を形成して遺伝子の発現を阻害するために、前記siRNAは生物学的に不活性化する目的でリンカーを介して一以上のペプチドとカップリングしており、前記リンカーは該分子が生物学的に活性化した後にsiRNAに残存する細胞特異的有効分子において、前記siRNA(2)はCn=Cl、C2、C3、C4、C5又はC6のアミノCnリンカー(1)を介して一以上のペプチド(3)とカップリングしていることを特徴とする細胞特異的有効分子。

IPC (4件)：

C12N 15/113 , A61K 48/00 , A61K 31/713 , A61K 47/48

FI (4件)：

C12N15/00 G , A61K48/00 , A61K31/713 , A61K47/48

Fターム (43件)：

4B024AA01 , 4B024AA20 , 4B024CA11 , 4B024EA10 , 4C076AA11 , 4C076AA16 , 4C076AA19 , 4C076AA29 , 4C076AA95 , 4C076BB11 , 4C076CC27 , 4C076CC42 , 4C076EE41N , 4C076EE59N , 4C076FF34 , 4C076FF67 , 4C076GG47 , 4C084AA01 , 4C084AA02 , 4C084AA03 , 4C084AA13 , 4C084MA05 , 4C084MA24 , 4C084MA43 , 4C084MA65 , 4C084NA05 , 4C084NA13 , 4C084NA15 , 4C084ZB262 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086MA17 , 4C086MA21 , 4C086MA24 , 4C086MA43 , 4C086MA65 , 4C086NA05 , 4C086NA13 , 4C086NA15 , 4C086ZB26

引用文献：

審査官引用 (2件)

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