特許

J-GLOBAL ID：201203074077361213

ヒトDuchenne型筋ジストロフィー遺伝子のエクソン43、46、50〜53のうちの少なくとも1個の効率的なスキッピングのための方法及び手段

発明者： デ キンペ、ヨセフス、ヨハネス ,  プラテンブルク、ジェラルドゥス、ヨハネス ,  ファン ドイテコム、ジュディス クリスティーナ テオドーラ ,  アールツマ - ルス、アンネミーケ ,  ファン オメン、ギャリット - ヤン、ボウデヴィン
出願人/特許権者： アカデミシュ ジーケンハウス ライデン ,  プロセンサ ベー.フェー. ,  プロセンサ テクノロジーズ ベー.フェー. ,  プロセンサ ホールディング ビーブイ
代理人 (14件)： 特許業務法人浅村特許事務所 ,  浅村 皓 ,  浅村 肇 ,  長沼 暉夫 ,  池田 幸弘 ,  梶原 斎子 ,  新村 守男 ,  金森 久司 ,  長瀬 裕子 ,  井上 洋一 ,  弓削 麻理 ,  渡邉 義敬 ,  下村 克彦 ,  井上 慎一
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2011-533127
公開番号（公開出願番号）：特表2012-506698
出願日： 2009年03月11日
公開日（公表日）： 2012年03月22日
要約：

本発明は、患者、好ましくは患者の単離細胞におけるDMD mRNA前駆体のエクソン43、エクソン46、エクソン50〜53のうちの少なくとも1個のスキッピングを誘導及び/又は促進するための分子が使用される方法であって、前記細胞及び/又は前記患者に分子を提供するステップを含む方法を提供する。本発明は、前記分子そのものにも関する。

請求項（抜粋）：

エクソン50のスキッピングのための

IPC (6件)：

C12N 15/09 ,  C12N 15/113 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61K 35/76 ,  A61P 21/04

FI (6件)：

C12N15/00 A ,  C12N15/00 G ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/76 ,  A61P21/04

Fターム (30件)：

4B024AA01 ,  4B024BA80 ,  4B024CA11 ,  4B024CA12 ,  4B024DA02 ,  4B024EA04 ,  4B024HA17 ,  4C084AA02 ,  4C084AA13 ,  4C084MA24 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA942 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA24 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94 ,  4C087AA01 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087CA46 ,  4C087MA02 ,  4C087MA24 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA94

引用文献：

審査官引用 (3件)

• FUNCTIONAL ANALYSIS OF 114 EXON-INTERNAL AONS FOR TARGETED DMD EXON SKIPPING: 以下備考
• Molecular Therapy, 2007, Vol.15, p.1288-1296
• Molecular Therapy, 2006, Vol.14, p.401-407