研課題
J-GLOBAL ID:201204054132219033  研究課題コード:9597 更新日:2013年10月07日

スフィンゴ糖脂質蓄積症の新規治療薬としてのケミカルシャペロン療法剤の開発

実施期間:2009 - 継続中
実施機関 (1件):
実施研究者(所属機関) (1件):
研究概要:
スフィンゴ糖脂質(GSL)蓄積症は、リソソーム酵素の活性低下によって引き起こされる先天性疾患であり、近年新しい分子治療法としてケミカルシャペロン療法(CCT)がある。GSL蓄積症の一つであるゴーシェ病次世代型治療法を目指した新規CCTとして、イソファゴミン(IF)の2位にアルキル鎖を導入することで酵素への親和性が増して選択性の制御が期待されることから、2-アルキルイソファゴミンをデザイン、合成し、その開発を行うことを目的とする。
研究制度: シーズ発掘試験
研究所管省庁:
文部科学省
研究所管機関:
独立行政法人科学技術振興機構
上位研究課題 (1件):

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