内部非核酸スペーサーを含む一本鎖RNAi剤関連出願の相互参照本出願は、2010年8月24日に出願された米国特許仮出願第61/376,471号の恩典を主張し、該仮出願は引用により本明細書に組み込まれる。

発明者： , , ,
出願人/特許権者：
代理人 (7件)：岩瀬吉和 , 小野誠 , 金山賢教 , 坪倉道明 , 重森一輝 , 安藤健司 , 城山康文
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2013-526032
公開番号（公開出願番号）：特表2013-535982
出願日： 2011年08月19日
公開日（公表日）： 2013年09月19日
要約：

1つ以上の内部非ヌクレオチドスペーサーを含む一本鎖RNA分子であって、該スペーサーは該分子のヌクレオチド部分と共有結合によって連結されている一本鎖RNA分子を提供する。該一本鎖RNA分子は、遺伝子発現をRNA干渉機構によって阻害し得るガイド鎖またはアンチセンス鎖としての機能を果たし、したがって一本鎖RNAi剤である。該一本鎖RNAi分子は、さまざまな治療用、診断用、標的確認、ゲノム知得、遺伝子操作および薬理ゲノミクスの適用用途のための方法において使用され得る。【選択図】図9

請求項（抜粋）：

標的RNAに対するRNA干渉を媒介する一本鎖RNA分子であって、前記一本鎖RNAが: (a)自己相補的でない第1のヌクレオチド部分(N1)と第2のヌクレオチド部分(N2)を含む核酸部分(ここで、当該核酸部分は、標的RNAの標的部位と塩基対形成し得る少なくとも8個のヌクレオチドを含むものであり、該核酸部分内のヌクレオチドの総数は8〜26ヌクレオチドである);および、 (i)内部スペーサー部分(ここで、当該スペーサー部分は、第1のヌクレオチド部分と第2のヌクレオチド部分を共有結合によって連結する少なくとも第1の非ヌクレオチドスペーサー部分(S1)を含むものである)、を含む一本鎖RNA分子。

IPC (6件)：

C12N 15/113 , A61K 47/48 , A61K 47/06 , A61K 47/34 , A61K 31/710 , A61K 48/00

FI (6件)：

C12N15/00 G , A61K47/48 , A61K47/06 , A61K47/34 , A61K31/7105 , A61K48/00

Fターム (22件)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA09 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024HA17 , 4C076CC41 , 4C076DD34 , 4C076EE23 , 4C076EE59 , 4C076FF63 , 4C084AA02 , 4C084AA07 , 4C084MA05 , 4C084NA14 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14

引用文献：

審査官引用 (3件)

Bioorg. Med. Chem. Lett., 2009, Vol.19, No.3, pp.875-877
Nucleic Acids Symp. Ser., 2009, No.53, pp.119-120
Nucleic Acids Research, 2006, Vol.34, No.9, pp.2773-2781

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