特許
J-GLOBAL ID：201303051924979595

薬理学的に誘導される導入遺伝子アブレーション系

発明者：
ウイルソン,ジエイムズ・エム

ウイルソン,ジエイムズ・エム について

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チエン,シユー-イエン

チエン,シユー-イエン について

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トレテイアコバ,アンナ・ピー

トレテイアコバ,アンナ・ピー について


出願人/特許権者：
ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア について


代理人 (1件)： 特許業務法人小田島特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2013-502701
公開番号（公開出願番号）：特表2013-529063
出願日： 2011年03月28日
公開日（公表日）： 2013年07月18日
要約：
本発明は、薬理学的作用物質、好ましくは経口製剤、例えば錠剤に反応して、永久的にもしくは一時的に、治療遺伝子産物を取り除くための内臓安全機序を備えて設計された複製欠損ウイルス組成物(1つもしくは複数)を用いる患者への治療用製品の送達のために考案された遺伝子治療系に関する。本発明は、1つには、導入遺伝子を取り除くかもしくは導入遺伝子発現を負に調節するための、「PITA」(薬理学的に誘導される導入遺伝子アブレーション)と本明細書において呼ばれる、統合的方法の出願者等の開発に基づく。この方法において、治療用製品(RNAもしくはタンパク質)をコードする導入遺伝子を、それが患者において発現されるが薬理学的作用物質を投与することにより、例えば導入遺伝子もしくはそのRNA転写産物に特異的なアブレーターの発現を誘導する小分子の投与により、可逆的にもしくは不可逆的に停止させることができるように送達するために複製欠損ウイルスが用いられる。
請求項（抜粋）：
ウイルスゲノムが: (a)転写を制御するプロモーターと機能的に結合した治療用製品をコードする第1の転写単位、該第1の転写単位はアブレーション認識部位を含有する;および (b)プロモーターと機能的に結合したアブレーション認識部位に特異的なアブレーターをコードする第2の転写単位、ここで、転写および/もしくはアブレーション活性は薬理学的作用物質により制御される を含んでなるヒト患者における使用に適当な複製欠損ウイルス組成物。
IPC (16件)：
C12N 15/09 ,  A61K 35/76 ,  C12N 7/04 ,  C12N 5/10 ,  C12N 1/21 ,  C12Q 1/68 ,  A61K 48/00 ,  A61P 31/18 ,  A61K 38/22 ,  A61K 39/395 ,  A61P 25/00 ,  A61K 38/44 ,  A61P 7/04 ,  A61P 3/10 ,  A61P 1/16 ,  G01N 33/68
FI (17件)：
C12N15/00 A ,  A61K35/76 ,  C12N7/04 ,  C12N5/00 102 ,  C12N1/21 ,  C12Q1/68 A ,  A61K48/00 ,  A61P31/18 ,  A61K37/24 ,  A61K39/395 N ,  A61P25/00 ,  A61K37/50 ,  A61P7/04 ,  A61P3/10 ,  A61P1/16 ,  G01N33/68 ,  C12N5/00 103
Fターム (75件)：
2G045DA36 ,  2G045FB01 ,  2G045FB03 ,  2G045FB05 ,  4B024AA01 ,  4B024BA07 ,  4B024BA21 ,  4B024BA51 ,  4B024CA02 ,  4B024DA02 ,  4B024EA02 ,  4B024FA02 ,  4B024FA20 ,  4B024GA11 ,  4B024HA08 ,  4B024HA17 ,  4B063QA08 ,  4B063QA19 ,  4B063QQ02 ,  4B063QQ13 ,  4B063QQ53 ,  4B063QR01 ,  4B063QR55 ,  4B065AA90X ,  4B065AA95X ,  4B065AA95Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA02 ,  4C084AA03 ,  4C084AA13 ,  4C084BA44 ,  4C084DA39 ,  4C084DB52 ,  4C084DB55 ,  4C084DB57 ,  4C084DB58 ,  4C084DB62 ,  4C084DC15 ,  4C084DC16 ,  4C084DC23 ,  4C084MA16 ,  4C084MA66 ,  4C084NA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA011 ,  4C084ZA012 ,  4C084ZA531 ,  4C084ZA532 ,  4C084ZA751 ,  4C084ZA752 ,  4C084ZC351 ,  4C084ZC352 ,  4C084ZC551 ,  4C084ZC552 ,  4C085AA14 ,  4C085AA19 ,  4C085BA69 ,  4C085BB31 ,  4C085CC23 ,  4C085DD62 ,  4C085EE01 ,  4C085GG01 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087NA13 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA01 ,  4C087ZA53 ,  4C087ZA75 ,  4C087ZC35 ,  4C087ZC55
引用特許：
審査官引用 (2件)
引用文献：
審査官引用 (3件)

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