特許
J-GLOBAL ID：201303069728421833

神経疾患を治療するための方法および組成物

発明者：
マノハーラン、ムシア

マノハーラン、ムシア について

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アロニン、ニール

アロニン、ニール について


出願人/特許権者：
アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド

アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド について

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ユニバーシティ オブ マサチューセッツ

ユニバーシティ オブ マサチューセッツ について


代理人 (3件)： 恩田 博宣 ,  恩田 誠 ,  本田 淳
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2012-263073
公開番号（公開出願番号）：特開2013-049714
出願日： 2012年11月30日
公開日（公表日）： 2013年03月14日
要約：
【課題】神経障害を治療するための組成物を提供する。【解決手段】iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、(i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ(iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含む。【選択図】図5
請求項（抜粋）：
投与部位よりも遠位の神経系細胞における標的遺伝子の発現を下方制御する方法であって、該方法は、 iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、 (i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ (iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含むことを特徴とする方法。
IPC (4件)：
A61K 31/713 ,  A61K 31/710 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/14
FI (4件)：
A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14
Fターム (8件)：
4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA15
引用特許：
審査官引用 (1件)
引用文献：
審査官引用 (4件)
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