特許

J-GLOBAL ID：201303095165005464

修飾されたサブユニット間結合および/または末端基を有するオリゴヌクレオチドアナログ

発明者： ハンソン, グンナール ジェイ. ,  ルドルフ, アレクサンダー チャールズ ,  カイ, バオ ジョン ,  チョウ, ミン ,  ウェラー, ドワイト ディー.
出願人/特許権者： サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
代理人 (5件)： 山本 秀策 ,  山本 健策 ,  森下 夏樹 ,  飯田 貴敏 ,  石川 大輔
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2013-512062
公開番号（公開出願番号）：特表2013-530154
出願日： 2011年05月27日
公開日（公表日）： 2013年07月25日
要約：

本発明は、骨格を含むオリゴマーであって、骨格がサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、サブユニット間結合が1つのモルホリノ環構造の3’末端とその隣接するモルホリノ環構造の5’末端とを連結し、各モルホリノ環構造が塩基対合部分に結合し、その結果、オリゴマーが配列特異的様式で標的核酸に結合することができる、オリゴマーに関する。開示される化合物は、タンパク質発現の阻害または異常なmRNAスプライス産物の補正によって有利な治療効果が得られる疾患の処置に有用である。

請求項（抜粋）：

骨格を含むオリゴマーまたはその塩もしくは異性体であって、該骨格がサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、該サブユニット間結合が1つのモルホリノ環構造の3’末端と隣接するモルホリノ環構造の5’末端とを連結し、各モルホリノ環構造が塩基対合部分に結合しており、その結果、該オリゴマーが配列特異的様式で標的核酸に結合することができ、前記サブユニット間結合が、以下の一般構造(I):

IPC (9件)：

C07F 9/24 ,  A61P 31/12 ,  A61P 31/04 ,  A61P 29/00 ,  A61P 13/12 ,  A61P 31/16 ,  A61P 21/04 ,  A61K 31/712 ,  C12N 15/113

FI (9件)：

C07F9/24 H ,  A61P31/12 ,  A61P31/04 ,  A61P29/00 ,  A61P13/12 ,  A61P31/16 ,  A61P21/04 ,  A61K31/7125 ,  C12N15/00 G

Fターム (15件)：

4B024AA01 ,  4B024CA20 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA02 ,  4C086MA05 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA81 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZB33 ,  4C086ZB35 ,  4H050AA01 ,  4H050AA03 ,  4H050AB29

引用特許：

審査官引用 (3件)

• カチオン性のサブユニット間結合を有するオリゴヌクレオチドアナログ
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-509880   出願人：エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
• リン含有キラルインターサブユニットリンケージを有する非電荷モルホリノー基体ポリマー
  公報種別：公開公報   出願番号：特願2001-179272   出願人：アンチビラルス・インコーポレイテッド
• フラビウィルス感染の処置のためのオリゴヌクレオチドアナログおよび方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2006-522728   出願人：アビバイオファーマ,インコーポレイテッド

引用文献：

審査官引用 (5件)

• Biopolymers, 1992, Vol.32, p.1351-1363
• Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters, 2000, Vol.10, p.1357-1360
• Bioconjugate Chemistry, 1997, Vol.8, p.199-203
• Chemistry Letters, 1993, Vol.2, p.201-204
• Bioorganic & Medicinal Chemistry, 2006, Vol.14, p.7862-7874