特許
J-GLOBAL ID：201403073264450538
mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬
出願人/特許権者： , ,
株式会社Orphan Disease Treatment Institute
, 株式会社Orphan Disease Treatment Institute について
第一三共株式会社
第一三共株式会社 について
代理人 (2件)： 間山 世津子 , 野村 健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-007759
公開番号（公開出願番号）：特開2014-110798
出願日： 2014年01月20日
公開日（公表日）： 2014年06月19日
要約：
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSESに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い筋ジストロフィー治療薬の提供。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
下記の(v)及び(vi)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。
(v) 配列表の配列番号30、36、37、31、32、33、38、35、34又は39のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物
(vi) 下記の一般式 (III”)、(I”)又は(II”)のいずれかで表される化合物
BT”1-BM”1-BB”1 (I”)
(式中、BT”1は下記の(1a”)〜(1m”)のいずれかで表される基であり、
(1a”)HO-、
(1b”)HO-Bt-、
(1c”)HO-Bt-Bt-、
(1d”)HO-Bt-Bt-Bt-、
(1e”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1f”)HO-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1g”)HO-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1h”)HO-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1i”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1j”)HO-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1k”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(1l”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、または
(1m”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、
(式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)
IPC (6件)：
FI (7件)：
Fターム (32件)：
4B024AA01
, 4B024BA80
, 4B024CA01
, 4B024GA11
, 4B024HA17
, 4C057BB02
, 4C057DD03
, 4C057MM02
, 4C084AA13
, 4C084MA16
, 4C084MA23
, 4C084MA31
, 4C084MA32
, 4C084MA35
, 4C084MA37
, 4C084MA41
, 4C084MA43
, 4C084MA44
, 4C084MA52
, 4C084MA55
, 4C084MA66
, 4C084NA14
, 4C084ZA94
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086AA03
, 4C086EA17
, 4C086EA18
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086NA14
, 4C086ZA94
引用特許：
出願人引用 (4件)
-
新規ヌクレオシド及びオリゴヌクレオチド類縁体
公報種別：公開公報 出願番号：特願2000-034560 出願人：三共株式会社 -
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報 出願番号：特願2001-243555 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社 -
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報 出願番号：特願2000-348957 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
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