mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬

発明者： , ,
出願人/特許権者： , , ,
代理人 (2件)：間山世津子 , 野村健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-007759
公開番号（公開出願番号）：特開2014-110798
出願日： 2014年01月20日
公開日（公表日）： 2014年06月19日
要約：

【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSESに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い筋ジストロフィー治療薬の提供。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

下記の(v)及び(vi)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。 (v) 配列表の配列番号30、36、37、31、32、33、38、35、34又は39のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物 (vi) 下記の一般式 (III”)、(I”)又は(II”)のいずれかで表される化合物 BT”1-BM”1-BB”1 (I”) (式中、BT”1は下記の(1a”)〜(1m”)のいずれかで表される基であり、 (1a”)HO-、 (1b”)HO-Bt-、 (1c”)HO-Bt-Bt-、 (1d”)HO-Bt-Bt-Bt-、 (1e”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1f”)HO-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1g”)HO-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1h”)HO-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1i”)HO-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1j”)HO-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1k”)HO-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (1l”)HO-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、または (1m”)HO-Bc-Bc-Ba-Bt-Bt-Bt-Bg-Bt-Ba-Bt-Bt-Bt-、 (式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)

IPC (6件)：

C12N 15/113 , C07H 21/02 , A61K 48/00 , A61K 31/710 , A61K 31/712 , A61P 21/04

FI (7件)：

C12N15/00 G , C07H21/02 , A61K48/00 , A61K31/7105 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P21/04

Fターム (32件)：

4B024AA01 , 4B024BA80 , 4B024CA01 , 4B024GA11 , 4B024HA17 , 4C057BB02 , 4C057DD03 , 4C057MM02 , 4C084AA13 , 4C084MA16 , 4C084MA23 , 4C084MA31 , 4C084MA32 , 4C084MA35 , 4C084MA37 , 4C084MA41 , 4C084MA43 , 4C084MA44 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA94 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA17 , 4C086EA18 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (4件)

新規ヌクレオシド及びオリゴヌクレオチド類縁体
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-034560 出願人：三共株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2001-243555 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-348957 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社

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引用文献：

審査官引用 (5件)

Neuromuscul.Disord., 200210, Vol.12 Suppl 1, p.S71-S77
J.Clin.Rehabil., 200310, Vol.12,No.10, p.900-906
平成14年度厚生労働省精神・神経疾患研究委託費による研究報告集, 20030728, p.590

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