特許
J-GLOBAL ID：201403088324707042

神経代謝性疾患についての遺伝子治療

発明者：
パッシーニ マルコ エイ.

パッシーニ マルコ エイ. について

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スチュアート グレッグ

スチュアート グレッグ について

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ダッジ ジェイムス

ダッジ ジェイムス について


出願人/特許権者：
ジェンザイム・コーポレーション

ジェンザイム・コーポレーション について


代理人 (4件)： 清水 初志 ,  刑部 俊 ,  川本 和弥 ,  新見 浩一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2013-196398
公開番号（公開出願番号）：特開2014-040433
出願日： 2013年09月24日
公開日（公表日）： 2014年03月06日
要約：
【課題】中枢神経系を冒すリソソーム蓄積症を含む神経代謝性疾患、例えば、ニーマン-ピックA病を処置するための方法の提供。【解決手段】リソソーム加水分解酵素やメタロエンドペプチダーゼをコードする導入遺伝子を含む、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む組成物で、かつAAVベクターが逆行性様式で軸索性に輸送されて、導入遺伝子産物が投与部位より遠位に発現されるように、ニューロンの軸索末端を、治療的導入遺伝子を有する高力価AAVを含む組成物と接触させる段階を含む方法。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
哺乳動物のCNSにおける第一部位への組成物の投与を含む、哺乳動物において神経代謝性疾患を処置する方法であって、組成物が、導入遺伝子産物をコードする導入遺伝子を含むAAVベクターを含み、かつ (a)組成物におけるベクターの濃度が、少なくとも5×1012 gp/mlであり;かつ (b)導入遺伝子産物が、第一部位より遠位のCNS内の第二部位において治療的有効量で発現されて、第一部位と第二部位の間の距離が少なくとも2 mmである、方法。
IPC (5件)：
A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61K 35/76
FI (5件)：
A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61K35/76
Fターム (34件)：
4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024DA03 ,  4B024EA02 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084MA67 ,  4C084NA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA151 ,  4C084ZA161 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA67 ,  4C086NA13 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA15 ,  4C086ZA16 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087MA67 ,  4C087NA13 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA15 ,  4C087ZA16
引用文献：
出願人引用 (2件)
  • Targeted retrograde gene delivery for neuronal protection.
  • Distribution of a lysosomal enzyme in the adult brain by axonal transport and by cells of the rostra
審査官引用 (2件)
  • Targeted retrograde gene delivery for neuronal protection.
  • Distribution of a lysosomal enzyme in the adult brain by axonal transport and by cells of the rostra

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