フラタキシンレベルを増加させる方法および生成物ならびにその使用

発明者： , , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：渡邉潤三
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-541496
公開番号（公開出願番号）：特表2014-534240
出願日： 2012年11月16日
公開日（公表日）： 2014年12月18日
要約：

細胞におけるフラタキシンの発現/発現量を増加させるための方法および生成物(例えば、組換えタンパク質)、ならびに、例えば、それを患う対象において、フリードライヒ失調症を治療するための、そのような方法および生成物の使用を記載する。

請求項（抜粋）：

i)複数のタンデムリピートモノマーを含む反復可変領域(repeat variable domain)(RVD)を含むTALエフェクタータンパク質由来のTALEドメイン; ii)核局在化シグナル;および iii)転写活性化ドメイン; を含む、細胞におけるフラタキシンの発現を増加させるためのTALエフェクターベースの組換えタンパク質であって、前記RVDがフラタキシンプロモーター配列と結合し、それにより前記細胞におけるフラタキシンの発現を可能にする、前記TALエフェクターベースの組換えタンパク質。

IPC (13件)：

C07K 19/00 , C07K 14/195 , C12N 15/09 , C12N 1/15 , C12N 1/19 , C12N 1/21 , C12N 5/10 , C07K 14/025 , C07K 14/435 , C07K 14/035 , C12P 21/02 , A61K 38/00 , A61P 25/00

FI (13件)：

C07K19/00 , C07K14/195 , C12N15/00 A , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/00 101 , C07K14/025 , C07K14/435 , C07K14/035 , C12P21/02 C , A61K37/02 , A61P25/00

Fターム (51件)：

4B024AA01 , 4B024AA11 , 4B024BA80 , 4B024CA01 , 4B024CA09 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024DA01 , 4B024DA02 , 4B024DA05 , 4B024DA12 , 4B024EA04 , 4B024FA02 , 4B024GA11 , 4B024HA01 , 4B064AG01 , 4B064CA01 , 4B064CA19 , 4B064CC24 , 4B064DA01 , 4B064DA13 , 4B065AA01X , 4B065AA56Y , 4B065AA72X , 4B065AA87X , 4B065AA90Y , 4B065AA95Y , 4B065AB01 , 4B065AC14 , 4B065BA01 , 4B065CA24 , 4B065CA44 , 4C084AA02 , 4C084AA07 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084BA19 , 4C084CA53 , 4C084NA14 , 4C084ZA022 , 4H045AA10 , 4H045AA30 , 4H045BA10 , 4H045BA41 , 4H045CA01 , 4H045CA11 , 4H045CA40 , 4H045EA20 , 4H045FA74 , 4H045GA26 , 4H045GA31

引用文献：

審査官引用 (6件)

Circulation Research, 103(5)(2008), e43-e44, P42
Journal of Neurological Sciences, 298(2010), p.64-69
PLos ONE [online], 5(8)(2010), e12286

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