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J-GLOBAL ID：201502213518924217   整理番号：15A0254164

遺伝子治療:ゲノム編集を治療に使う:期待と難問

Therapeutic genome editing: prospects and challenges

著者 (6件)： COX David Benjamin Turitz (Broad Inst. of Harvard and MIT, Massachusetts, USA) ,  PLATT Randall Jeffrey (Broad Inst. of Harvard and MIT, Massachusetts, USA) ,  ZHANG Feng (Broad Inst. of Harvard and MIT, Massachusetts, USA) ,  COX David Benjamin Turitz (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  PLATT Randall Jeffrey (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  ZHANG Feng (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA)
資料名： Nature Medicine  (Nature Medicine)
巻： 21  号： 2  ページ： 121-131  発行年： 2015年02月 
JST資料番号： W0636A  ISSN： 1078-8956  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： プログラム可能なヌクレアーゼ(programmable nuclease)を用いたゲノム編集技術開発の最近の進展により,真核細胞ゲノムを正確に改変する技術が大幅に向上した。病理過程をより正確に反映する細胞モデルや動物モデルの作製がゲノム編集技術によって容易になったことで,疾患への遺伝の関わりを解明する手法はすでに大きく拡大されている。プログラム可能なヌクレアーゼの使用法として特に期待されているのは,罹患している組織や細胞に生じている遺伝的変異を直接的に修正して,従来の治療法では効果が見られない疾患を治療することである。本総説では,プログラム可能なヌクレアーゼを用いた治療法の開発に関する最近の進展と,今後の期待と難問について論じる。Copyright Nature Publishing Group 2015

シソーラス用語： *遺伝子療法 ,  *遺伝情報 ,  *遺伝子再編成 ,  *ヌクレアーゼ ,  可視化 ,  真核細胞 ,  技術開発 ,  症状 ,  病態モデル ,  *変異 ,  予測
準シソーラス用語： *ゲノム構築 ,  プログラム可視化 ,  *遺伝的変異 ,  将来展望 ,  病理過程

分類 (2件)： 基礎治療学  (GC03012A) ,  遺伝学研究法  (EC01020N)

タイトルに関連する用語 (4件)： 遺伝子治療 ,  ゲノム編集 ,  治療 ,  期待