mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬

発明者： , ,
出願人/特許権者： , , ,
代理人 (2件)：間山世津子 , 野村健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-097462
公開番号（公開出願番号）：特開2015-180208
出願日： 2015年05月12日
公開日（公表日）： 2015年10月15日
要約：

【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSESに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供すること。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

下記の(ix)及び(x)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。 (ix) 配列表の配列番号78、71、77、76、72、73、74、70、69、75、68又は67のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物 (x) 下記の一般式(XXI”)、(XIX”)、(XVIII”)、(XVII”)、(XVI”)又は(XX”)のいずれかで表される化合物 BT”16-BM”16-BB”16 (XVI”) (式中、BT”16は下記の(16a”)〜(16j”)のいずれかで表される基であり、 (16a”)HO-、 (16b”)HO-Bg-、 (16c”)HO-Bt-Bg-、 (16d”)HO-Bg-Bt-Bg-、 (16e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16h”)HO-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16i”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、または (16j”)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg- (式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)

IPC (7件)：

C12N 15/113 , C12N 15/09 , C07H 21/02 , A61K 31/710 , A61K 31/712 , A61P 21/04 , A61K 48/00

FI (8件)：

C12N15/00 G , C12N15/00 A , C07H21/02 , A61K31/7105 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P21/04 , A61K48/00

引用特許：

審査官引用 (4件)

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-348957 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2001-243555 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
新規ヌクレオシド及びオリゴヌクレオチド類縁体
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-034560 出願人：三共株式会社

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引用文献：

審査官引用 (5件)

Neuromuscul.Disord., 200210, Vol.12 Suppl 1, p.S71-S77
J.Clin.Rehabil., 200310, Vol.12,No.10, p.900-906
平成14年度厚生労働省精神・神経疾患研究委託費による研究報告集, 20030728, p.590

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