細胞質および細胞骨格タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド

発明者： , , , , , , , , , , , ,
出願人/特許権者：
代理人 (3件)：恩田誠 , 恩田博宣 , 本田淳
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-504568
公開番号（公開出願番号）：特表2015-519040
出願日： 2013年03月09日
公開日（公表日）： 2015年07月09日
要約：

本発明は、ポリヌクレオチド、一次転写物、およびmmRNA分子の組成、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用方法に関する。

請求項（抜粋）：

単離ポリヌクレオチドであって、 (a)結合ヌクレオシドの第1の領域であって、前記第1の領域が目的とするポリペプチドをコードし、前記目的とするポリペプチドが配列番号4924〜9439からなる群から選択される、結合ヌクレオシドの第1の領域と、 (b)前記第1の領域の5’末端に位置する第1の隣接領域であって、 (i)配列番号4924〜9439、配列番号1〜4、およびそれらの機能的変異形のうちのいずれかをコードする核酸のうちのいずれかの天然5’UTRからなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii)少なくとも1つの5’末端キャップと、を含む、第1の隣接領域と、 (c)前記第1の領域の3’末端に位置する第2の隣接領域であって、 (i’)配列番号4924〜9439、配列番号5〜21、およびそれらの機能的変異形のうちのいずれかをコードする核酸のうちのいずれかの天然3’UTRからなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii’)結合ヌクレオシドの3’尾部配列と、を含む、第2の隣接領域と、を含む、単離ポリヌクレオチド。

IPC (22件)：

C12N 15/09 , C12P 21/02 , A61K 38/00 , A61K 38/22 , A61K 38/43 , A61P 35/00 , A61P 31/12 , A61P 31/00 , A61P 31/04 , A61P 31/10 , A61P 17/02 , A61P 37/06 , A61P 25/28 , A61P 25/14 , A61P 9/10 , A61P 9/00 , A61P 11/00 , A61P 7/00 , A61P 17/00 , A61P 19/00 , A61P 25/00 , A61K 38/17

FI (22件)：

C12N15/00 A , C12P21/02 C , A61K37/02 , A61K37/24 , A61K37/465 , A61P35/00 , A61P31/12 , A61P31/00 , A61P31/04 , A61P31/10 , A61P17/02 , A61P37/06 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P9/10 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P7/00 , A61P17/00 , A61P19/00 , A61P25/00 , A61K37/12

Fターム (64件)：

4B024AA01 , 4B024AA11 , 4B024AA20 , 4B024CA01 , 4B024CA12 , 4B024DA02 , 4B024DA06 , 4B024FA07 , 4B024GA11 , 4B024HA11 , 4B024HA17 , 4B064AG01 , 4B064CA19 , 4B064CC24 , 4B064DA01 , 4B064DA13 , 4C084AA02 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084CA18 , 4C084CA53 , 4C084DA01 , 4C084DA19 , 4C084DA27 , 4C084DA41 , 4C084DB01 , 4C084DB56 , 4C084DB57 , 4C084DC01 , 4C084DC16 , 4C084DC50 , 4C084NA05 , 4C084NA14 , 4C084ZA02 , 4C084ZA15 , 4C084ZA16 , 4C084ZA36 , 4C084ZA45 , 4C084ZA51 , 4C084ZA53 , 4C084ZA59 , 4C084ZA81 , 4C084ZA89 , 4C084ZA94 , 4C084ZA96 , 4C084ZB07 , 4C084ZB08 , 4C084ZB11 , 4C084ZB15 , 4C084ZB26 , 4C084ZB32 , 4C084ZB33 , 4C084ZB35 , 4C084ZC02 , 4C084ZC03 , 4C084ZC19 , 4H045AA11 , 4H045AA20 , 4H045AA30 , 4H045BA41 , 4H045CA40 , 4H045DA76 , 4H045EA20 , 4H045FA74

引用特許：

審査官引用 (8件)

改良されたアミノ脂質および核酸の送達方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2011-531226 出願人：テクミラファーマシューティカルズコーポレイション, ザユニヴァーシティオブブリティッシュコロンビア
膜タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
公報種別：公表公報出願番号：特願2015-504562 出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
公報種別：公表公報出願番号：特願2015-504563 出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド

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引用文献：

審査官引用 (6件)

Homo sapiens myosin, heavy chain 7B, cardiac muscle, beta (MYH7B), mRNA, Database GenBank[online], A
KARIKO K et al., Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with
SQUIRES JE et al., Widespread occurrence of 5-methylcytosine in human coding and non-coding RNA, Nuc

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