SMN遺伝子ファミリー発現を調節するための組成物及び方法

発明者： , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-512858
公開番号（公開出願番号）：特表2015-523854
出願日： 2013年05月16日
公開日（公表日）： 2015年08月20日
要約：

本発明のいくつかの態様は、SMN1又はSMN2の発現を活性化又は増大するための一本鎖オリゴヌクレオチドを提供する。別の態様は、エキソン7を含むSMN1又はSMN2の発現を活性化又は増大するための一本鎖オリゴヌクレオチドを含む組成物及びキットを提供する。また、前記一本鎖オリゴヌクレオチドを用いて、SMN1又はSMN2の発現を調節する方法も提供される。本発明のさらに別の態様は、SMN1又はSMN2の発現を活性化又は増大するための候補オリゴヌクレオチドを選択する方法を提供する。

請求項（抜粋）：

配列5’X-Y-Zを有する一本鎖オリゴヌクレオチドであって、ここで、Xは、任意のヌクレオチドであり、Yは、ヒトミクロRNAのシード配列ではない、長さ6ヌクレオチドのヌクレオチド配列であり、Zは、長さ1〜23ヌクレオチドのヌクレオチド配列であり、前記一本鎖オリゴヌクレオチドが、SMN遺伝子のPRC2関連領域の少なくとも8個の連続したヌクレオチドと相補的である、一本鎖オリゴヌクレオチド。

IPC (8件)：

C12N 15/113 , A61K 48/00 , A61K 31/708 , A61K 31/712 , A61K 47/48 , A61K 47/42 , A61K 47/28 , A61P 21/02

FI (9件)：

C12N15/00 G , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K31/7125 , A61K31/712 , A61K47/48 , A61K47/42 , A61K47/28 , A61P21/02

Fターム (52件)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA12 , 4B024HA17 , 4C076AA06 , 4C076AA09 , 4C076AA11 , 4C076AA24 , 4C076AA30 , 4C076AA36 , 4C076AA72 , 4C076AA95 , 4C076BB01 , 4C076BB11 , 4C076BB13 , 4C076BB15 , 4C076BB24 , 4C076BB25 , 4C076BB27 , 4C076BB29 , 4C076BB30 , 4C076BB31 , 4C076BB32 , 4C076CC09 , 4C076DD70 , 4C076EE41 , 4C076EE59 , 4C084AA13 , 4C084MA13 , 4C084MA16 , 4C084MA24 , 4C084MA28 , 4C084MA32 , 4C084MA35 , 4C084MA36 , 4C084MA43 , 4C084MA52 , 4C084MA56 , 4C084MA57 , 4C084MA58 , 4C084MA59 , 4C084MA60 , 4C084MA66 , 4C084MA67 , 4C084NA14 , 4C084ZA94 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

引用文献：

審査官引用 (8件)

The Journal of Neuroscience, 29(24), p.7633-7638
The Journal of Neuroscience, 29(24), p.7633-7638
Proc. Natl. Acad. Sci., 100(7)(2003), p.4114-4119

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