特許

J-GLOBAL ID：201503020560807310

ポンペ病の処置のための高濃度α-グルコシダーゼ組成物

発明者： バレンザーノ, ケニス ジョセフ ,  クラウリー, ジョン ,  カンナ, リッチ ,  フラナガン, ジョン
出願人/特許権者： アミカス、セラピューティックス、インコーポレイテッド
代理人 (2件)： 園田 吉隆 ,  小林 義教
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-561115
公開番号（公開出願番号）：特表2015-509542
出願日： 2013年03月07日
公開日（公表日）： 2015年03月30日
要約：

本願は、高濃度の酸α-グルコシダーゼを、酸α-グルコシダーゼのための活性部位特異的シャペロンと組み合わせて含む組成物と、処置を必要とする対象におけるポンペ病の処置方法であって、それらの組成物を対象に投与する方法を含む、方法とを提供する。本願はまた、酸α-グルコシダーゼ酵素製剤のインビトロ及びインビボでの安定性を増大させる方法を提供する。

請求項（抜粋）：

酸α-グルコシダーゼと、1-デオキシノジリマイシン及びn-ブチルデオキシノジリマイシンからなる群から選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α-グルコシダーゼが、約5mg/mLを超える量で存在する、組成物。

IPC (7件)：

A61K 38/46 ,  A61P 9/00 ,  A61P 21/00 ,  A61P 1/16 ,  A61P 25/00 ,  A61K 31/700 ,  A61P 43/00

FI (7件)：

A61K37/54 ,  A61P9/00 ,  A61P21/00 ,  A61P1/16 ,  A61P25/00 ,  A61K31/7008 ,  A61P43/00 105

Fターム (22件)：

4C084AA02 ,  4C084DC50 ,  4C084MA02 ,  4C084MA66 ,  4C084NA05 ,  4C084ZA011 ,  4C084ZA361 ,  4C084ZA751 ,  4C084ZA941 ,  4C084ZB211 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA02 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA66 ,  4C086NA05 ,  4C086ZA01 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA75 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZB21

引用特許：

審査官引用 (3件)

• 特異的薬理シャペロンを用いたポンペ病の治療および代理マーカーを用いた治療の監視
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2010-550860   出願人：アミカスセラピューティックスインコーポレイテッド
• 高濃度タンパク質製剤および製造の方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2003-535713   出願人：アールエックスキネティックス,インコーポレイテッド, ザボードオブリージェンツオブザユニバーシティオブコロラド
• 注射可能な非水性懸濁液
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2007-548370   出願人：アルザ・コーポレーシヨン