ヒトLMNAを標的とするオリゴヌクレオチド類似体

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-546150
公開番号（公開出願番号）：特表2015-505839
出願日： 2012年12月07日
公開日（公表日）： 2015年02月26日
要約：

プロジェリンをコードする1つまたは複数の異常にスプライシングされたLMNA mRNAアイソフォームの発現を低減させるための、LMNAを標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。本発明のアンチセンスオリゴヌクレオチドは、ヒトLMNAプレmRNAの異常なスプライシングをモジュレートし、そしてモルホリノサブユニット、および1つのサブユニットのモルホリノ窒素と隣接するサブユニットの5’環外炭素とを接合するリン含有サブユニット間連結から構成される。

請求項（抜粋）：

ヒトLMNAプレmRNAの異常なスプライシングをモジュレートするのに使用するためのアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記オリゴヌクレオチドは、モルホリノサブユニット、および1つのサブユニットのモルホリノ窒素と隣接するサブユニットの5’環外炭素とを接合するリン含有サブユニット間連結から構成され、かつ以下: (i)実質的に荷電していない、ヌクレアーゼ耐性骨格を有し、 (ii)哺乳動物宿主細胞による取込みが可能であり、 (iii)約12〜40のヌクレオチド塩基を含有し、かつ (iv)ヒトLMNAプレmRNAのエキソン10、イントロン10、エキソン11、またはこれらの組合せに対して相補的である少なくとも約12の連続的なサブユニットの標的化配列を有する、オリゴヌクレオチド。

IPC (7件)：

A61K 31/712 , C12N 15/113 , C07K 7/04 , A61P 43/00 , A61K 48/00 , A61K 47/48 , A61P 9/00

FI (8件)：

A61K31/7125 , C12N15/00 G , C07K7/04 , A61P43/00 105 , A61K48/00 , A61P43/00 111 , A61K47/48 , A61P9/00

Fターム (35件)：

4B024AA01 , 4B024CA20 , 4B024GA14 , 4B024HA08 , 4B024HA17 , 4C076AA95 , 4C076CC41 , 4C076EE59 , 4C084AA13 , 4C084ZA361 , 4C084ZB211 , 4C084ZC411 , 4C084ZC541 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA36 , 4C086ZB21 , 4C086ZC41 , 4C086ZC54 , 4H045AA10 , 4H045AA30 , 4H045BA13 , 4H045BA14 , 4H045BA15 , 4H045BA16 , 4H045BA17 , 4H045BA50 , 4H045BA54 , 4H045EA20 , 4H045FA10 , 4H045FA20

引用特許：

出願人引用 (1件)

組織特異的ペプチドコンジュゲートおよび方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2010-514854 出願人：エーブイアイバイオファーマインコーポレイテッド

審査官引用 (1件)

組織特異的ペプチドコンジュゲートおよび方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2010-514854 出願人：エーブイアイバイオファーマインコーポレイテッド

引用文献：

出願人引用 (4件)

Science Translational Medicine, 201110, Vol.3, Issue 106, p.1-11
Gene Tools, LLC - Morpholino Antisense Oligos From Gene Tools: Superior Technology, Comprehensive Se
Homo sapiens chromosome 1, GRCh37.p5 Primary Assembly.

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審査官引用 (4件)

Science Translational Medicine, 201110, Vol.3, Issue 106, p.1-11
Gene Tools, LLC - Morpholino Antisense Oligos From Gene Tools: Superior Technology, Comprehensive Se
Homo sapiens chromosome 1, GRCh37.p5 Primary Assembly.

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