特許
J-GLOBAL ID：201503084322494221
アンチセンス核酸
発明者：
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出願人/特許権者：
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代理人 (4件)：
小林 浩
, 大森 規雄
, 今里 崇之
, 鈴木 康仁
公報種別：再公表公報
出願番号（国際出願番号）：JP2012084295
公開番号（公開出願番号）：WO2013-100190
出願日： 2012年12月27日
公開日（公表日）： 2013年07月04日
要約：
本発明は、ヒトジストロフィン遺伝子の第55、45、50及び44番目のエクソンを、高効率にスキッピングさせる薬剤を提供することを目的とする。 本発明は、ヒトジストロフィン遺伝子の第55、45、50及び44番目のエクソンのスキッピングを可能にするオリゴマーを提供する。
請求項（抜粋）：
ヒトジストロフィン遺伝子の第55番目のエクソンのスキッピングを可能にするアンチセンスオリゴマーであって、ヒトジストロフィン遺伝子の第55番目のエクソンの5’末端から第14〜34番目、第-2〜19番目、第-2〜20番目、第-2〜21番目、第-2〜22番目、第-2〜23番目、第-1〜19番目、第-1〜20番目、第-1〜21番目、第-1〜22番目、第-1〜23番目、第1〜19番目、第1〜20番目、第1〜21番目、第1〜22番目、第1〜23番目、第2〜19番目、第2〜20番目、第2〜21番目、第2〜22番目、第2〜23番目、第3〜19番目、第3〜20番目、第3〜21番目、第3〜22番目、第3〜23番目、第9〜29番目、第9〜30番目、第9〜31番目、第9〜32番目、第9〜33番目、第10〜29番目、第10〜30番目、第10〜31番目、第10〜32番目、第10〜33番目、第11〜29番目、第11〜30番目、第11〜31番目、第11〜32番目、第11〜33番目、第12〜29番目、第12〜30番目、第12〜31番目、第12〜32番目、第12〜33番目、第13〜29番目、第13〜30番目、第13〜31番目、第13〜32番目、第13〜33番目、第12〜34番目、第12〜35番目、第12〜36番目、第13〜34番目、第13〜35番目、第13〜36番目、第14〜32番目、第14〜33番目、第14〜35番目、第14〜36番目、第15〜32番目、第15〜33番目、第15〜34番目、第15〜35番目、第15〜36番目、第16〜32番目、第16〜33番目、第16〜34番目、第16〜35番目又は第16〜36番目のヌクレオチドからなる配列のいずれか1つに相補的な塩基配列からなる、アンチセンスオリゴマー。
IPC (6件)：
C12N 15/113
, C12N 15/09
, A61K 48/00
, A61K 31/708
, A61P 21/04
, A61P 43/00
C12N15/00 G
, C12N15/00 A
, A61K48/00
, A61K31/7088
, A61P21/04
, A61P43/00 111
4B024AA01
, 4B024BA80
, 4B024CA01
, 4B024CA11
, 4B024GA11
, 4B024HA17
, 4C084AA13
, 4C084NA14
, 4C084ZA94
, 4C084ZC41
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086EA16
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086NA14
, 4C086ZA94
, 4C086ZC41
