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J-GLOBAL ID：201602217964023118   整理番号：16A1341127

CRISPR/Cas9を使ったHITI(homology-independent targeted integration)法によるin vivoゲノム編集

In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration

著者 (48件)： SUZUKI Keiichiro (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  HERNANDEZ-BENITEZ Reyna (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  WU Jun (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  HATANAKA Fumiyuki (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  YAMAMOTO Mako (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  ARAOKA Toshikazu (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  KURITA Masakazu (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  HISHIDA Tomoaki (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  LI Mo (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  AIZAWA Emi (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  GOEBL April (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  SOLIGALLA Rupa Devi (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  ESTEBAN Concepcion Rodriguez (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  BELMONTE Juan Carlos Izpisua (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  TSUNEKAWA Yuji (RIKEN, Kobe, JPN) ,  MATSUZAKI Fumio (RIKEN, Kobe, JPN) ,  HERNANDEZ-BENITEZ Reyna (King Abdullah Univ. Sci. and Technol. (KAUST), SAU) ,  MAGISTRETTI Pierre (King Abdullah Univ. Sci. and Technol. (KAUST), SAU) ,  WU Jun (Universidad Catolica San Antonio de Murcia (UCAM), Murcia, ESP) ,  ARAOKA Toshikazu (Universidad Catolica San Antonio de Murcia (UCAM), Murcia, ESP) ,  LAJARA Jeronimo (Universidad Catolica San Antonio de Murcia (UCAM), Murcia, ESP) ,  NUNEZ-DELICADO Estrella (Universidad Catolica San Antonio de Murcia (UCAM), Murcia, ESP) ,  GUILLEN Pedro (Universidad Catolica San Antonio de Murcia (UCAM), Murcia, ESP) ,  ZHU Jie (Guangzhou Medical Univ., Guangzhou, CHN) ,  FU Xin (Guangzhou Medical Univ., Guangzhou, CHN) ,  ZHANG Kang (Guangzhou Medical Univ., Guangzhou, CHN) ,  ZHU Jie (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  JIANG Tingshuai (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  FU Xin (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  JAFARI Maryam (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  ZHANG Kang (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  KIM Euiseok J. (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  CALLAWAY Edward M. (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  LI Zhe (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  GUO Shicheng (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  CHEN Song (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  ZHANG Kun (Univ. California, San Diego, California, USA) ,  QU Jing (Inst. of Zoology, Chinese Acad. of Sci., Beijing, CHN) ,  QU Jing (Univ. Chinese Acad. of Sci., Beijing, CHN) ,  LIU Guang-Hui (Univ. Chinese Acad. of Sci., Beijing, CHN) ,  JIANG Tingshuai (Guangzhou EliteHealth Biological Pharmaceutical Technol. Co. Ltd, Guangzhou, CHN) ,  BERGGREN W. Travis (Salk Inst. for Biological Studies, California, USA) ,  CAMPISTOL Josep M. (Univ. Barcelona, Barcelona, ESP) ,  LIU Guang-Hui (Inst. of Biophysics, Chinese Acad. of Sci., Beijing, CHN) ,  LIU Guang-Hui (Jinan Univ., Guangzhou, CHN) ,  LIU Guang-Hui (Beijing Inst. for Brain Disorders, Beijing, CHN) ,  ZHANG Kang (Sichuan Univ., Chengdu, CHN) ,  ZHANG Kang (Veterans Administration Healthcare System, California, USA)
資料名： Nature (London)  (Nature (London))
巻： 540  号： 7631  ページ： 144-149  発行年： 2016年12月01日 
JST資料番号： D0193B  ISSN： 0028-0836  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 改変ヌクレアーゼによる標的ゲノムの編集技術は,生命科学研究の非常に興味深い分野であり,臨床へ応用できる可能性を秘めている。しかしながら,この分野の急速な進歩にもかかわらず,in vivoでゲノム上の標的部位に外来遺伝子を挿入することはいまだ非常に困難であり,これは現在の技術が十分なものではなく,特にほとんどの成体組織を構成する非分裂細胞に適用できない事に起因する。このことが,基本的な生物学的原理の解明や,広範な遺伝性疾患に対する治療法開発の障壁になっている。今回我々は,CRISPR/Cas9(clustered regularly interspaced short palindromic repeat/Cas9)技術を基盤とし,分裂細胞および非分裂細胞の両方に対して,高効率なDNAノックインをin vitroで,また,さらに重要なことにin vivo(例えば,哺乳類成体のニューロン)でも行うことのできるHITI(homology-independent targeted integration)技術を考案したことを報告する。さらに,この技術が遺伝性疾患治療のツールとして有効であることを示すため,網膜色素変性症のラットモデルを用いて,HITI法により視覚機能が改善することを証明した。今回報告したHITI法は,基礎研究や標的遺伝子治療法に対して新しい道を確立するものである。Copyright Nature Japan KK 2017

シソーラス用語： *遺伝子操作 ,  網膜色素変性症 ,  治療法 ,  *遺伝子 ,  ヌクレアーゼ ,  遺伝病
準シソーラス用語： *CRISPR/Cas9 ,  ゲノム編集 ,  DNAノックイン ,  ラットモデル ,  *標的遺伝子 ,  遺伝性疾患

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R)

タイトルに関連する用語 (4件)： CRISPR ,  Cas9 ,  法 ,  ゲノム編集