CRISPR/Cas系を用いたゲノム編集の治療的使用

発明者： , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (2件)：山本秀策 , 森下夏樹
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-506671
公開番号（公開出願番号）：特表2016-522679
出願日： 2014年04月04日
公開日（公表日）： 2016年08月04日
要約：

本明細書において、細胞の高効率な部位特異的ゲノム編集のための方法、組成物、およびキットが開示される。細胞における標的ポリヌクレオチド配列を変更するための方法であって、前記方法が、前記ポリヌクレオチド配列をクラスター化した規則的な間隔の短いパリンドローム様リピート関連(Cas)タンパク質および1〜2つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸が、Casタンパク質を前記標的ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに方向づけ、かつ前記標的モチーフとハイブリダイズし、前記標的ポリヌクレオチド配列が切断され、Casタンパク質を発現する細胞の変更効率が約50%〜約80%である、方法。

請求項（抜粋）：

細胞における標的ポリヌクレオチド配列を変更するための方法であって、前記方法が、前記ポリヌクレオチド配列をクラスター化した規則的な間隔の短いパリンドローム様リピート関連(Cas)タンパク質および1〜2つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸が、Casタンパク質を前記標的ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに方向づけ、かつ前記標的モチーフとハイブリダイズし、前記標的ポリヌクレオチド配列が切断され、Casタンパク質を発現する細胞の変更効率が約50%〜約80%である、方法。

IPC (13件)：

C12N 15/09 , C12N 5/10 , A61K 35/14 , A61K 35/545 , A61K 35/28 , A61K 35/51 , A61K 35/15 , A61K 35/407 , A61P 43/00 , A61P 31/18 , A61K 35/12 , A61P 31/00 , A61P 35/00

FI (13件)：

C12N15/00 A , C12N5/10 , A61K35/14 Z , A61K35/545 , A61K35/28 , A61K35/51 , A61K35/15 Z , A61K35/407 , A61P43/00 111 , A61P31/18 , A61K35/12 , A61P31/00 , A61P35/00

Fターム (44件)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA04 , 4B024CA07 , 4B024CA11 , 4B024DA03 , 4B024GA11 , 4B024HA08 , 4B024HA17 , 4B065AA49Y , 4B065AA90X , 4B065AC20 , 4B065CA44 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZB261 , 4C084ZB311 , 4C084ZB331 , 4C084ZC411 , 4C084ZC551 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087AA03 , 4C087BB34 , 4C087BB37 , 4C087BB44 , 4C087BB52 , 4C087BB59 , 4C087BB64 , 4C087CA04 , 4C087NA14 , 4C087ZB26 , 4C087ZB31 , 4C087ZB33 , 4C087ZC41 , 4C087ZC55 , 4H045AA10 , 4H045BA10 , 4H045BA17 , 4H045BA41 , 4H045CA11 , 4H045EA20 , 4H045EA22 , 4H045FA74

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