CNSターゲティングAAVベクターおよびその使用方法

発明者： , , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：葛和清司
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-000310
公開番号（公開出願番号）：特開2016-145189
出願日： 2016年01月04日
公開日（公表日）： 2016年08月12日
要約：

【課題】CNS関連の障害を治療するための、導入遺伝子をCNS組織にターゲットするのに有用な組み換えアデノ随伴ウイルス、および同物を含む組成物、およびその使用方法の提供。【解決手段】rAAVの有効量を治療を必要としている対象のCNS組織に投与することによって前記対象におけるカナバン病を治療するための医薬組成物であって、前記rAAVが、(i)AAV血清型2のカプシドタンパク質以外のカプシドタンパク質および(ii)アスパルトアシラーゼ(ASPA)をコードしている領域と操作可能に連結されたプロモーターを含む核酸を含み、および前記rAAVの用量が109〜1016ゲノムコピーの範囲内である、前記医薬組成物。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

導入遺伝子を対象のCNS組織に送達する方法であって、 rAAVの有効量を髄腔内投与によって投与することを含み、前記rAAVが、(i)配列番号9で示される配列を含むカプシドタンパク質および(ii)導入遺伝子と操作可能に連結されたプロモーターを含む核酸を含む、方法。

IPC (3件)：

A61K 35/761 , C12N 15/09 , A61K 48/00

FI (3件)：

A61K35/761 , C12N15/00 A , A61K48/00

Fターム (30件)：

4B024AA01 , 4B024CA04 , 4B024CA20 , 4B024DA03 , 4B024EA02 , 4B024EA04 , 4B024GA11 , 4B024HA17 , 4C084AA02 , 4C084AA13 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084BA22 , 4C084BA23 , 4C084DC25 , 4C084MA55 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZC192 , 4C084ZC542 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087AA03 , 4C087BC83 , 4C087CA08 , 4C087MA55 , 4C087MA66 , 4C087NA14 , 4C087ZC19 , 4C087ZC54

引用文献：

出願人引用 (6件)

Annals of Neurology, 2000, 48(1), p.27-38
Human Gene Therapy, 2002, 13, p.1391-1412
Molecular Therapy, 2007, 15(3), p.481-491

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審査官引用 (12件)

Annals of Neurology, 2000, 48(1), p.27-38
Annals of Neurology, 2000, 48(1), p.27-38
Human Gene Therapy, 2002, 13, p.1391-1412

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