特許
J-GLOBAL ID：201603003245416520
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症に対する用量漸増酵素補充療法
発明者：
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出願人/特許権者：
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代理人 (1件)：
特許業務法人HARAKENZO WORLD PATENT & TRADEMARK
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-041242
公開番号（公開出願番号）：特開2016-153408
出願日： 2016年03月03日
公開日（公表日）： 2016年08月25日
要約：
【課題】酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症(ASMD)、具体的にはニーマン・ピック病(NPD)の非神経学的兆候、特定の実施態様ではNPD B型亜を持つヒト被験者の治療する方法の提供。【解決手段】酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症を持つヒト被験者を治療する方法であって、(a)ヒト被験者の蓄積スフィンゴミエリン基質を減量するためのレジメンであって、(i)酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)の非毒性の初期低用量をヒト被験者に投与すること、(ii)連続的により高い用量のASMをヒト被験者に投与し、ビリルビンの上昇または関連有害事象によって示される1つ以上の有害な副作用について、被験者を各連続用量の後にモニターすること、を含むレジメン、および(b)被験者が忍容性を示した最高用量以下の用量を維持量として被験者に投与することを含む維持レジメン、を含む方法。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症を持つヒト被験者を治療する方法であって、
(a)ヒト被験者の蓄積スフィンゴミエリン基質を減量するためのレジメンであって、
(i)酸性スフィンゴミエリナーゼ(ASM)の非毒性の初期低用量をヒト被験者に投与すること、
(ii)連続的により高い用量のASMをヒト被験者に投与し、ビリルビンの上昇または関連有害事象によって示される1つ以上の有害な副作用について、被験者を各連続用量の後にモニターすること、を含むレジメン、および
(b)被験者が忍容性を示した最高用量以下の用量を維持量として被験者に投与することを含む維持レジメン、を含む方法。
IPC (8件)：
A61K 38/46
, A61P 1/16
, A61P 3/06
, A61P 11/00
, A61P 25/28
, C12N 15/09
, C12N 9/16
, C12N 9/14
A61K37/54
, A61P1/16
, A61P3/06
, A61P11/00
, A61P25/28
, C12N15/00 A
, C12N9/16 C
, C12N9/14
4B050CC03
, 4B050DD11
, 4B050LL01
, 4C084AA02
, 4C084AA03
, 4C084BA01
, 4C084BA08
, 4C084BA22
, 4C084BA44
, 4C084CA53
, 4C084DC22
, 4C084NA14
, 4C084ZA152
, 4C084ZA592
, 4C084ZA752
, 4C084ZC192
, 4C084ZC332
